John Libbey Eurotext

Médecine thérapeutique

Le nombre de sujets nécessaire Volume 13, issue 4, Juillet-Août 2007

Authors
Unité de Pharmacologie Clinique, Groupe de Recherche sur la Thrombose (EA3065), CHU Saint-Etienne, Hôpital Bellevue, Saint-Étienne, Groupe d’Etude de la Thrombose de Bretagne Occidentale (GETBO – EA3878), CHU Brest
  • Key words: puissance statistique, taille de l’essai, différence significative
  • DOI : 10.1684/met.2007.0110
  • Page(s) : 262-9
  • Published in: 2007

La détermination du nombre de sujets nécessaire paraît souvent un exercice hermétique. En fait, cette détermination soulève deux problèmatiques qu’il faut aborder séparément. Le premier problème réside dans la justification du nombre de sujets nécessaire à la réalisation de l’essai thérapeutique envisagé, le deuxième problème concerne la méthode de calcul elle-même et c’est elle qui confère à cette détermination un caractère hermétique. Dans cet article, nous avons, de façon délibérée, choisi d’argumenter le premier problème en identifiant les paramètres à prendre en compte qui permettent le calcul du nombre de sujets nécessaire, sans aborder le calcul lui-même : donc pas de formule. Il est important de réfléchir sur le nombre de sujets nécessaire avant de conduire un essai thérapeutique, afin de se mettre dans les meilleures conditions pour démontrer l’existence d’un effet traitement, c’est-à-dire avec une puissance statistique nécessaire. Nous verrons que la puissance statistique dépend essentiellement de l’effet traitement attendu, et de l’incidence du critère d’évaluation dans la population qui nous intéresse. Une fois l’essai réalisé, quelles conclusions tirer du résultat en fonction de l’exploitation statistique (significatif ou non significatif).