John Libbey Eurotext

Hématologie

MENU

Gene therapies for haemoglobinopathies: a new era, but at what cost? Volume 28, issue 2, March-April 2022

Figures

  • Figure 1.
Author
Inserm U955, IMRB hôpital Henri Mondor, Créteil
Tirés à part : Y. Beuzard <yvesbeuzard@yahoo.fr>
Cet article est dédié à Philippe Rouyer-Fessard, ingénieur de recherche de l’Inserm, et à John Hercules, responsable de la recherche de la Sickle Cell Disease Branch du NIH, disparus prématurément.Conflits d’intérêt : aucun

Les thérapies géniques (TG) des hémoglobinopathies sévères font passer le rêve d’un traitement curateur à la réalité pour tous les patients ayant des maladies génétiques sévères, les plus fréquentes dans le monde. Aujourd’hui, près de 100 patients drépanocytaires ou β-thalassémiques, ont bénéficié de l’« addition d’un gène thérapeutique » (TGA) et 22 de l’« édition d’un gène » (TGE). L’avantage de ces nouvelles biothérapies sur l’allogreffe est l’absence de risque de rejet ou de maladie du greffon [...]