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Hématologie

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Advances toward gene therapy of thalassemias Volume 17, issue 4, Juillet-Août 2011

Author
Institut Cochin, Inserm 2016, Paris

hma.2011.0625 Auteur(s) : Dominique Labie dominique.labie@inserm.fr Institut Cochin, Inserm 2016, Paris Tirés à part : D. Labie Les β-thalassémies sont les maladies monogéniques les plus fréquentes, et elles sont dues à une multiplicité de défauts moléculaires au niveau du gène β-globine. Dans les formes homozygotes ou hétérozygotes composites, il y a absence ou insuffisance de l’hémoglobine (Hb) A normale, ainsi qu’un ensemble de troubles liés à l’excès de la chaîne α-globine insoluble. Le seul [...]