Médecine thérapeutique / Pédiatrie
MENULa recherche intégrée en hématologie pédiatrique : enjeux, spécificités de l’enfant et mise en œuvre. Exemple du projet CONECT-AML Volume 22, numéro 2, Avril-Mai-Juin 2019
- Mots-clés : recherche clinique, recherche translationnelle, pédiatrie, cancérologie
- DOI : 10.1684/mtp.2019.0720
- Page(s) : 163-71
- Année de parution : 2019
Les cancers pédiatriques et les leucémies aiguës sont des maladies rares, associées à des mécanismes oncogénétiques spécifiques qui justifient des moyens de recherche dédiés pour tenter de guérir les enfants et adolescents présentant des maladies incurables et réduire les séquelles liées aux traitements chez les enfants guéris. Dans le champ des innovations thérapeutiques, l’immunothérapie a permis des avancées spectaculaires dans le traitement des leucémies aiguës lymphoblastiques pédiatriques, mais des progrès restent à accomplir pour améliorer la prise en charge des patients atteints de leucémies aiguës myéloïdes pédiatriques (LAM). La structuration de la recherche intégrée clinique, biologique et translationnelle, favorisée par une politique ambitieuse, conduite par l’INCa, la SFCE et les associations de patients, offre des leviers de progrès conséquents pour la cancérologie pédiatrique en France. Le projet CONECT-AML, portant sur les LAM pédiatriques, en est un exemple. Plusieurs projets européen (ITCC) et internationaux (ACCELERATE) ont pour objectifs de renforcer l’accès aux nouveaux médicaments et les collaborations internationales.
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