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Hépato-Gastro & Oncologie Digestive

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Stratégie de développement clinique d'une molécule active au cours des troubles fonctionnels digestifs Volume 8, numéro 6, Novembre - Décembre 2001

Auteurs
Service de médecine interne A, hôpital Lariboisière, 2, rue Ambroise-Paré, 75475 Paris Cedex 10.

Le développement clinique d'un nouveau médicament actif pour traiter les troubles fonctionnels digestifs est rendu extrêmement laborieux par l'absence de modèle pharmacologique prédictif d'une activité thérapeutique. Il est alors difficile de choisir une molécule et une dose efficaces par des essais de pharmacologie chez des volontaires sains ou par des études brèves chez les malades. Le développement repose donc essentiellement sur de vastes études de phase III comparant plusieurs doses du nouveau médicament à un placebo et évaluant une efficacité globale en termes de symptômes chez plusieurs centaines de malades atteints de troubles fonctionnels (suivant la définition des critères de Rome II). Ces essais de phase III doivent être analysés en intention de traiter sans analyse par sous-groupes, ni analyse intermédiaire. À la notion de différence statistiquement significative doit s'ajouter la notion de différence cliniquement signifiante dont le seuil reste controversé.