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Hématologie

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Hydroxyurée : pourquoi et comment l’utiliser chez l’enfant atteint de drépanocytose ? Volume 29, numéro 6, Novembre-Décembre 2023

Tableaux

Auteurs
1 Service de pédiatrie, centre de référence des syndromes drépanocytaires majeurs, thalassémies et autres pathologies rares du globule rouge, centre hospitalier intercommunal de Créteil, Créteil ; Inserm U955, université Paris XII, Créteil, France
2 Service de pédiatrie générale, centre hospitalo-universitaire Armand Trousseau, groupe hospitalier Est Francilien de Marne-la-Vallée, Jossigny, France
Tirés à part : C. Pondarré <corinne.pondarre@chicreteil.fr>

L’hydroxyurée a été, pendant 25 ans, l’unique traitement médicamenteux atténuateur de la drépanocytose. Malgré des données d’efficacité et de tolérance solides dans les formes génétiques homozygotes SS et Sβ°, sa prescription a été longtemps réservée aux patients les plus sévères, et seulement après la récurrence des complications vaso-occlusives. La maladie drépanocytaire restant associée à une mortalité prématurée chez l’adulte, et à une morbidité très élevée, incluant des complications aiguës sévères et récurrentes chez l’enfant, des douleurs et une atteinte chronique d’organes chez le jeune adulte, le traitement par hydroxyurée devrait être proposé dès la petite enfance, afin de prévenir les complications. La dose utilisée (posologies habituelles allant de 20 à 35 mg/kg/j) devrait viser l’efficacité clinique et biologique maximale, et cibler un taux de polynucléaires neutrophiles < 2,5 G/L. Pour que cette stratégie ait un impact sur l’état de santé des enfants, l’adhésion des parents puis des jeunes patients au traitement médicamenteux quotidien par hydroxyurée est cruciale, et le suivi d’observance devient un enjeu central de la prise en charge.