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Annales de Biologie Clinique

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Perspectives de thérapie génique en hématologie Volume 57, numéro 1, Janvier - Février 1999

Auteurs
Laboratoire de pathologie moléculaire et thérapie génique, FR 60 biologie des greffes, Université Victor-Segalen, 146, rue Léo-Saignat, 33076 Bordeaux cedex

Le transfert de gènes dans les cellules hématopoïétiques est utilisé dans le cadre du suivi (marquage génique) ou du traitement (thérapie génique) des cancers solides et des leucémies ainsi que pour la thérapie génique des maladies génétiques (hématologiques, immunologiques ou métaboliques). Les progéniteurs, ou cellules souches hématopoïétiques, représentent en effet une cible privilégiée pour la thérapie génique du fait de leur prélèvement simple, de la possibilité de les amplifier et de les modifier génétiquement ex vivo et de les réimplanter dans l’organisme. Les vecteurs rétroviraux permettent un transfert efficace des gènes d’intérêt. La transduction des cellules souches conduit à une expression stable du transgène marqueur ou thérapeutique pour des périodes qui atteignent actuellement plusieurs années. Cependant, le nombre de cellules marquées reste très faible par rapport à la population cellulaire globale. Nous ne sommes encore qu’au tout début de cette nouvelle thérapeutique, car un très petit nombre de patients ont réellement bénéficié d’une amélioration de leur maladie, sinon d’une guérison. De nombreux problèmes restent à résoudre, autant sur la connaissance de la physiologie de la cellule souche hématopoïétique que sur la vectorisation du gène thérapeutique à transférer, avec le développement de vecteurs de ciblage in vivo.