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Hématologie

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Traitement de la drépanocytose par l'hydroxyurée Volume 8, numéro 1, Janvier - Février 2002

Auteur
Service Lenoir, hôpital Necker-Enfants-Malades, 149, rue de Sèvres, 75015 Paris.

L'hydroxyurée est utilisée depuis 10 ans chez des patients drépanocytaires, adultes et enfants, pour diminuer la fréquence des crises douloureuses. Attribué seulement, au début de son utilisation chez les patients drépanocytaires, à la réactivation de la synthèse d'hémoglobine fœtale, cet effet bénéfique s'est aussi avéré lié à de multiples autres processus, tels que la réduction de l'adhésion excessive des érythrocytes à l'endothélium et sans doute la leucopénie relative induite par le traitement... L'efficacité de l'hydroxyurée à réduire les crises douloureuses a été montrée par des études randomisées tant chez l'adulte (où on a aussi montré une réduction des syndromes thoraciques aigus et des transfusions) que chez l'enfant. L'indication classique est la prévention des crises douloureuses (on propose ce traitement aux patients souffrant de plus de trois crises vaso-occlusives sévères par an) et celle des syndromes thoraciques aigus. De nouvelles indications sont discutées (telle la prévention des AVC chez les patients asymptomatiques révélés « à risque » par un doppler transcrânien). Toute nouvelle indication doit toutefois faire discuter soigneusement le ratio bénéfice/risque de l'emploi de cette molécule dont les effets à long terme ne sont pas encore connus dans la drépanocytose.