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Hématologie

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Thérapie génique : guérison de la souris drépanocytaire Volume 8, numéro 1, Janvier - Février 2002

Auteur
Service de biochimie B, hôpital Saint-Louis, 1, avenue Claude-Vellefaux, 75475 Paris cedex 10.

La Société Française d'Hématologie a invité Philippe Leboulch (Inserm EPI 01-11, Institut universitaire d'hématologie, hôpital Saint-Louis Paris et MIT Cambridge États-Unis) à venir parler, à notre congrès de Versailles, des progrès du transfert d'un gène thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques. Ses travaux, pionniers dans ce domaine, ont pour objectif de corriger les maladies génétiques, celles du globule rouge étant prises comme modèles. La guérison de la drépanocytose, par transfert d'un gène de globine, est maintenant en vue, grâce aux résultats obtenus chez la souris drépanocytaire : correction de l'anémie, réduction de la polymérisation de l'hémoglobine S et de la falciformation, survie prolongée des globules rouges et des souris [1]. Les progrès récents ont été d'une part l'intégration efficace d'un gène thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques grâce à un vecteur lentiviral et d'autre part l'expression à un niveau très élevé du gène codant une globine beta humaine « antidrépanocytaire », dans pratiquement tous les érythroblastes. Cette avancée biotechnologique sert de modèle à d'autres applications de la thérapie génique en hématologie.