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Hématologie

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Les progrès dans le traitement chélateur du fer Volume 14, numéro 5, Septembre-Octobre 2008

Auteurs
Département d’hématologie, Centre Médical Shaare Zedek, Jérusalem, PO Box 3235, Israël

En dépit de l’amélioration des taux de survie des patients thalassémiques avec la déféroxamine (DFO), la compliance au traitement est faible en raison de la contrainte que représente son administration sous-cutanée prolongée. C’est pourquoi, beaucoup d’efforts ont été déployés afin de mettre au point des chélateurs oraux efficaces et de permettre ainsi une amélioration de la compliance. Les patients présentant une surcharge en fer secondaire à diverses maladies hématologiques, tributaires de transfusions sanguines itératives, et chez lesquels le traitement par la DFO s’avère trop lourd ou l’efficacité insuffisante, peuvent bénéficier aujourd’hui de plusieurs agents chélateurs oraux efficaces. Parmi les nouveaux composés, la défériprone (Ferriprox ®) et le déférasirox (ICL 670-Exjade ®) sont actuellement au premier plan. Bien qu’entraînant une excrétion totale de fer inférieure à la DFO, la défériprone offre un meilleur potentiel de chélation intracellulaire du fer et assure ainsi un degré supérieur de cardioprotection. Des études récentes portant sur l’efficacité clinique du déférasirox ont montré qu’une prise orale unique de 20 mg/kg/j assure un effet semblable à celui de la DFO utilisée à la dose conventionnelle de 40 mg/kg/j. La combinaison d’un agent chélateur oral pénétrant à l’intérieur des cellules et d’un chélateur traditionnel par voie parentérale tel la DFO, pourrait améliorer encore l’excrétion du fer, mais la tolérance d’une telle approche reste encore à prouver.