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L'évaluation médico-économique de l'hémophilie à l'aube du troisième millénaire Volume 7, numéro 6, Novembre - Décembre 2001

Auteurs
Annie Chicoye Economics ACE, 10, rue Beffroy, 92200 Neuilly-sur-Seine, France

L'approche médico-économique est rendue difficile dans le cas de la prise en charge de l'hémophilie par la variabilité de prise en charge des patients, le grand nombre de facteurs intervenant dans l'évolution de la maladie, la difficulté d'effectuer des essais cliniques sur un nombre suffisant de patients, la validité externe des résultats des études. Objectifs. Le but de ce travail était d'abord d'identifier les différentes études publiées traitant de l'évaluation médico-économique de l'hémophilie sévère durant les 15 dernières années. En même temps, nous avons cherché à identifier le contexte, le type d'étude, les stratégies considérées, les méthodologies employées et les principaux résultats. Méthodologie. Nous avons effectué une recherche systématique des publications répertoriées dans les bases MEDLINE, MEDSCAPE, Bibliothèque Médicale Britannique, dans la revue Pharmaco-economics and outcomes news et dans les listes de références publiées par les différents auteurs. Les mots clés utilisés sont : hémophilie, sévère, coût, cohorte, efficacité, efficience, inhibiteurs et leurs correspondants en anglais. Les publications ont été classées en fonction des sujets traités, de la méthodologie employée et de leur intérêt clinique et économique. Résultats. Seules huit études portant sur l'analyse médico-économique de l'hémophilie ont été identifiées. Six de ces études comparent le traitement prophylactique au traitement « à la demande ». Pour les deux autres l'objectif est d'identifier l'importance du coût qui est lié à la présence d'inhibiteurs des facteurs antihémophiliques. Tous les auteurs comparant les stratégies de prise en charge concluent à une supériorité du traitement prophylactique mais le total des coûts engagés dans la prise en charge du patient hémophile qui bénéficie du traitement prophylactique est supérieur à celui du traitement « à la demande ». La consommation de ressources est moins importante dans le cas du traitement prophylactique mais c'est le coût du traitement avec des facteurs de la coagulation qui est le principal levier de coûts. Conclusions. La complexité de la prise en charge, la prévalence de la maladie, l'absence de données uniformisées mais encore, toutes les difficultés liées à la contamination d'un nombre important des patients par le VIH expliquent que les travaux qui ont trait à l'évaluation médico-économique de l'hémophilie sont plutôt rares. À l'heure actuelle, l'évaluation médico-économique effectuée dans le cadre du traitement et du suivi de patients hémophiles ne peut pas remplir complètement les recommandations tant nationales qu'internationales.