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Hématologie

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Inactivation fonctionnelle des gènes par ARN interférence Volume 10, numéro 1, Janvier-Février 2004

Auteurs
CNRS UPR 9079, Institut André Lwoff, 7 rue Guy Môquet, 94800 Villejuif

L‘ARN interférence est un mécanisme hautement conservé entre espèces qui permet d‘éteindre l‘expression d‘un gène de manière séquence‐spécifique en utilisant l‘ARN double brin pour provoquer la dégradation de l‘ARN messager homologue. Chez les mammifères, l‘extinction d‘un gène peut être réalisée par l‘introduction dans les cellules de petits ARNs double brin de 19‐21 nucléotides appelés siARNs sans déclencher de réponse antivirale de type interféron. La découverte de ce mécanisme naturel a révolutionné la génétique inverse en procurant aux chercheurs un formidable outil pour comprendre la fonction des gènes. La très haute spécificité de séquence de ce mécanisme étend le champ d‘application de cette nouvelle technologie à de multiples applications médicales. Le développement récent de vecteurs qui permettent l‘expression intracellulaire des siARNs fait de cette technique un outil thérapeutique potentiel pour maîtriser les pathologies causées par des allèles dominants portant des mutations, comme le cancer ou les maladies neurodégénératives ou encore pour combattre les infections virales.