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Bulletin du Cancer

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Un bilan des essais cliniques en thérapie génique Volume 86, numéro 1, Janvier 1999

Auteurs
Département de biologie des tumeurs, Centre Léon-Bérard, 28, rue Laennec, 69373 Lyon Cedex 09.
  • Page(s) : 115-21
  • Année de parution : 1999

Depuis le premier essai de thérapie génique initié en septembre 1990 chez deux enfants souffrant d'un déficit en adénosine désaminase [1], le champ d'application a largement évolué. Un registre des essais thérapeutiques est paru que l'on peut consulter sur Internet [2]. Plusieurs de nos références sont issues de ces documents. En juin 1998, 351 protocoles ont été initiés et 2 687 malades ont été traités par thérapie génique, dont 76 en France, 497 en Europe et 2 070 aux États-Unis : 10 % sont porteurs de maladies héréditaires et 90 % de maladies acquises, essentiellement de cancer ou de sida. Parallèlement, les résultats expérimentaux dans des modèles de maladies neurodégénératives ou cardiovasculaires sont suffisamment encourageants pour permettre de proposer des protocoles thérapeutiques en clinique. L'industrie s'est fortement engagée dans ce secteur et le premier essai international et randomisé de phase III chez des malades porteurs de gliomes est clos depuis quelques mois.