John Libbey Eurotext

Médecine

Le scandale du prix des médicaments coûteux : il est temps d’agir ! Volume 13, numéro 4, Avril 2017

Des traitements de plus en plus efficaces mais de plus en plus coûteux

Nous assistons, depuis maintenant une vingtaine d’années, à une spectaculaire amélioration du pronostic de nombreuses maladies graves, en particulier en oncologie. Certaines maladies au pronostic implacable sont devenues des maladies chroniques asymptomatiques. Plusieurs types de leucémies sont quasiment aujourd’hui des maladies facilement curables. Mais cela passe par l’usage de médicaments dont le prix devient réellement prohibitif, même dans notre pays, qui n’a pas eu besoin de « l’Obama-care » pour rembourser à 100 % le coût des maladies graves.

C’est au point que certains médicaments n’ont pas eu l’autorisation de mise sur le marché dans certains pays. Parmi 10 molécules utilisées dans différentes indications en cancérologie, pour 100 % d’indications autorisées aux États-Unis, il y en a 90 % en France, mais seulement 38 % en Grande-Bretagne et 25 % en Nouvelle-Zélande [1].

À l’évidence, bien qu’on nous dise que l’équilibre de la sécurité sociale a été atteint (à 4 milliards € près si j’ai bien compris), nous voyons bien que le budget de la Caisse Maladie va évidemment exploser si tout reste en l’état.

On peut espérer qu’une réelle prise de conscience se fera jour dans le monde politique, notamment à l’occasion des échéances électorales, et que les problèmes seront clairement exposés aux citoyens et diverses solutions proposées… Peut-on y croire ?

Illustrons par quelques exemples cette situation…

Dans les années 1980-1990, il y avait une hémopathie que je détestais… et que j’ai presque plaisir à diagnostiquer actuellement : c’était la leucémie myéloïde chronique (LMC). Pourtant, le plus souvent, lorsque je recevais le malade en consultation, il était plus malade « du papier » (il me montrait un résultat de numération révélant une forte hyperleucocytose) que réellement de « son corps ». À cette époque, je lui prescrivais le traitement recommandé, sous forme de gélules d’Hydréa® et en quelques semaines sa NFS se normalisait, avec ce traitement généralement très bien supporté, au coût d’environ 15 € par mois. Mais, moi, je savais qu’en moyenne l’espérance de vie du malade était proche de 3 à 4 ans. Après ce délai survenait une transformation en une leucémie aiguë, incurable et mortelle en 2 mois.

L’allogreffe de moelle, traitement extraordinaire dans son concept mais bien souvent responsable d’effets indésirables pénibles (la réaction du greffon contre l’hôte « GVH »), et parfois mortels, a permis dans les années 1990 de guérir quelques malades parmi les rares cas à qui on pouvait la proposer…

Puis est arrivé l’usage de l’interféron alpha : au prix d’une tolérance parfois difficile (car utilisé à forte dose), et d’un traitement qu’il fallait poursuivre à vie, il a permis d’empêcher l’évolution mortelle dans environ 20 % des cas. C’était déjà un grand progrès !

Mais depuis maintenant 15 à 20 ans, est arrivée une nouvelle famille de thérapeutiques ciblées : les inhibiteurs de tyrosine-kinase (ITK). Le premier de ces ITK, l’imatinib (Glivec®), reste aujourd’hui encore le plus utilisé, malgré la mise sur le marché successivement de 4 autres dérivés, parfois plus efficaces, en tout cas souvent efficaces dans les rares cas où le premier ne l’était pas ou plus. En quelques semaines, non seulement la numération sanguine est normalisée, mais on observe dans la grande majorité des cas une disparition de la trace moléculaire de la LMC, en tout cas tant que le traitement est poursuivi. Depuis l’avènement du Glivec (19 ans pour mon plus ancien malade avec une moyenne de 1 à 2 nouveaux cas annuels dans ma patientèle), je n’ai plus aucun malade qui ne soit pas en parfaite santé… Cela au prix d’une gélule à avaler tous les jours, en principe à vie1, avec des effets secondaires très généralement absents ou modestes…. Sauf pour notre ministre des Finances, car le prix moyen est de 2 270,33 € par mois.

Ainsi, le traitement de cette maladie, heureusement prise en charge à 100 %, est donc passé mensuellement de 15 €, pendant 36 à 40 mois (avec 100 % de décès en moyenne avec ce délai), à près de 2 300 €…à vie !

Ce type de traitement se multiplie en cancérologie : non seulement on voit utiliser plusieurs ITK dans de nombreuses indications, mais d’autres thérapeutiques ciblées sont apparues, en particulier des immunothérapies, tels des anticorps monoclonaux. Ils sont tous de plus en plus efficaces, et de plus en plus chers ! Alors comment faire ?

Premier élément du problème : faut-il rembourser tous les médicaments ?

Non, bien sûr. Et c’est déjà le cas : nous savons bien que certains ne sont remboursés qu’à 30 ou 15 % si le service médical rendu (SMR), tel que l’a apprécié la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé, est jugé moyen ou faible. Il est probable, si aucune autre mesure efficace ne survient par ailleurs, que les pouvoirs publics auront à discuter d’une nouvelle réduction de ces taux de remboursement – décision hautement politique, dont on imagine qu’elle s’accompagnerait de mesures correctrices pour les personnes à faible revenu – pour pouvoir privilégier la prise en charge à 100 % des traitements coûteux et des affections chroniques, dès lors que le SMR est important…

Nous savons même que certains médicaments sont proposés au « non-remboursement » quand la preuve de leur utilité laisse à désirer. Encore faut-il que le ministère fasse alors confiance aux experts et ose en tirer les conséquences. Souvenons-nous du Mediator®, que la HAS a proposé en vain au déremboursement en 1999, non pas pour ses effets indésirables cardiaques, pas encore objectivés, mais pour efficacité insuffisante ! On voit bien à l’évidence qu’il n’y a pas que le monde médical qui est soumis à des pressions venant de l’industrie…

Deuxième élément : peut-on accepter ces prix exorbitants imposés par les laboratoires pharmaceutiques ?

Le principal argument avancé par les laboratoires, comme Novartis pour ce qui concerne le Glivec®, est le coût de la recherche qui a mené à la production de la molécule, comme aux dépenses induites par celles qui n’ont pas abouti. Certes !... C’est ce que soutiennent toutes les grandes firmes internationales, dont les bénéfices sont particulièrement impressionnants et croissants, surtout si on les compare à ceux des autres industries… Mais il s’agit – souvent – d’un prétexte fallacieux, qui omet que l’essentiel de la recherche fondamentale en amont vient des chercheurs académiques. Il n’est même pas rare que le coût ait été particulièrement faible, comme dans le cas du Glivec, comme l’a rapporté le Pr Jean-Paul Vernant dans une conférence de presse [2] organisée fin 2016 par la Ligue contre le Cancer, très impliquée sur ce sujet.

Toujours est-il que ce médicament, désormais génériqué, est aujourd’hui proposé au prix mensuel de 647,38 €, ce qui est presque quatre fois moins, mais encore bien élevé !...

Un summum avec le traitement de l’hépatite C

Pour illustrer ce qui atteint maintenant le niveau de l’intolérable, parlons d’un nouveau produit extraordinaire, puisqu’il guérit (pas moins !) l’hépatite C : le sofosbuvir, prescrit pendant une cure de 3 mois. Le laboratoire américain qui le commercialise a obtenu du ministère de la Santé français en 2014 le prix de 41 000 € pour la cure de 3 mois… Prix astronomique !

Est-ce du fait de la difficulté de fabrication ? Les Marocains viennent de prouver le contraire. En effet, tirant parti d’une bévue du laboratoire américain qui a omis de bloquer, par brevet, la possibilité de fabrication de cette molécule au Maroc, il a été possible d’y construire une usine qui a rendu disponible le sofosbuvir pour traiter leurs 625 000 malades pour un prix 50 fois moindre qu’en France et 100 fois moindre qu’aux USA.

Alors quel argument viendrait justifier ce coût qui va rendre dérisoire tout effort d’équilibrage du budget de notre pauvre sécurité sociale, argument repris pour toutes les nouvelles molécules qui pleuvent en oncologie notamment : leur grande utilité ! Comme le traitement guérit beaucoup de malades et évite beaucoup d’autres dépenses, les laboratoires jugent licite d’en tirer davantage de profit.

C’est une déviance incroyable du concept de « service médical rendu » que j’évoquais plus haut… Reprenant un exemple donné par JP Vernant, imaginons ce qui se serait passé si le même raisonnement avait été utilisé pour fixer le prix de la streptomycine dans les premières utilisations de cet antibiotique contre la tuberculose… À l’évidence, beaucoup de malades n’auraient pu en bénéficier et en seraient morts.

Nous voyons bien qu’il y a une fuite en avant de l’industrie du médicament qui, parce qu’il y a eu en effet des avancées scientifiques exceptionnelles, essaie d’en profiter en usant de sa position de force.

À l’heure de la mondialisation, où se développe, avec des progrès lents et difficiles mais plein d’espérances, une collaboration économique entre un nombre croissant de puissances, espérons que les grands de ce monde prendront conscience qu’il leur faut s’unir pour une action vigilante freinant les prétentions insupportables des firmes pharmaceutiques : sans cela jamais on ne pourra espérer garantir partout les mêmes chances de guérison !

Liens d’intérêts

l’auteur déclare n’avoir aucun lien d’intérêt en rapport avec l’article.


1 Le résultat « moléculaire » est parfois si bon que des essais (très surveillés) d’interruption de traitement se multiplient ces dernières années : on rêve d’une guérison définitive !