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Hépato-Gastro & Oncologie Digestive

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Thérapie génique de la maladie de Crigler-Najjar : une première en hépatologie ! Volume 31, numéro 5, Mai 2024

Illustrations


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  • Figure 2
Auteur
Médecin des hôpitaux retraité, 40240 Mauvezin d’Armagnac
* Correspondance : A. Pariente

Référence :D’Antiga L, Beuers U, Ronzitti G, et al. Gene therapy in Patients with the Crigler-Najjar Syndrome. N Engl J Med 2023 ; 389 : 620-31.En 1952, John Crigler et Victor Najjar décrivirent, chez 7 nouveau-nés appartenant à 3 familles différentes, une maladie caractérisée par un ictère non hémolytique intraitable survenu dans les 6 premières semaines de vie ; 6 enfants moururent d’encéphalopathie bilirubinique avant l’âge de 15 mois [1]. La cause de la maladie est un déficit majeur en bilirubine [...]