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Hématologie

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Modèle hub & spoke en France : organisation des soins et parcours des patients pour la thérapie génique de l’hémophilie Volume 29, numéro 2, Mars-Avril 2023

Illustrations

Tableaux

Auteurs
1 Centre de référence hémophilie et autres déficits constitutionnels en protéines de la coagulation
2 Unité d’hémostase clinique et CRC de Lyon, UR4609 hémostase et thrombose, hôpital cardiologique Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon, France
3 Hématologie-transfusion, CHU de Lille, Lille, France
4 Service d’hématologie adulte, unité d’hémostase clinique et CRC de Necker, hôpital Necker Enfants Malades, AP-HP, Paris, France
5 Centre de ressource et compétences maladies hémorragiques constitutionnelles, CHU Charles Nicolle, Rouen, France
6 Centre de traitement des hémophilies et CRC de Nancy, service d’hématologie biologique CHRU de Nancy, France
7 Association française des hémophiles, Paris, France
8 Hôpital Bicêtre AP-HP, Université Paris-Saclay et UMR S1176 Inserm, Le Kremlin-Bicêtre, France
9 Unité hémostase clinique et CRC de Brest, service d’hématologie, CHRU Brest Morvan, Brest, France
10 Centre de traitement des hémophiles et CRC de Nantes, CHU Hôtel-Dieu, Nantes, France
11 AP-HM, service hématologie, immunologie et oncologie pédiatrique, CRC MHC, hôpital La Timone & Amu, Inserm, Inra, C2VN, Marseille, France
12 AP-HM, FranceCoag, Direction de la recherche en santé, Marseille, France
* Tirés à part : Y. Dargaud
Liens d’intérêts : les auteurs déclarent n’avoir aucun lien d’intérêt en rapport avec cet article.

Pendant plusieurs décennies, le traitement de l’hémophilie a reposé sur l’administration de concentrés de facteur VIII (FVIII) et de FIX. Au cours des 15 dernières années, la prise en charge de l’hémophilie s’est considérablement améliorée, grâce au développement des facteurs à demi-vie prolongée et de nouvelles approches thérapeutiques comme l’anticorps bispécifique emicizumab. Plusieurs molécules thérapeutiques visant les inhibiteurs de la coagulation, ainsi que des mimétiques du FVIII, sont en cours du développement. La thérapie génique fait également partie des approches innovantes qui seront bientôt disponibles sur le marché. La société savante européenne European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) et le Consortium européen de l’hémophilie (EHC) ont récemment recommandé un nouveau cadre de soins de santé pour la prise en charge des patients hémophiles qui seront traités par la thérapie génique. Ce modèle, appelé hub & spoke, a comme objectif d’assurer la sécurité des patients lors de l’administration et du suivi de la thérapie génique, en établissant une coopération optimale entre les centres injecteurs, hubs, et les centres de traitement de l’hémophilie de proximité, spokes, qui assurent le suivi habituel des patients. Selon ce modèle, tout événement indésirable doit être géré conjointement par les deux centres (hub & spoke), afin d’assurer une prise en charge de pointe immédiate des patients recevant une thérapie génique. Par ailleurs, tous les événements indésirables et les données d’efficacité chez ces patients doivent être collectés tout au long de la vie, grâce à des registres centralisés. En France, le Centre de référence de l’hémophilie et l’Association française des hémophiles ont travaillé ensemble pour adapter le modèle européen hub & spoke aux infrastructures et à l’organisation existantes en France pour les pathologies hémorragiques constitutionnelles, regroupées au sein d’une filière de santé maladie rares « maladies hémorragiques » (MHEMO). Cette revue décrit leur proposition du parcours patient et de l’organisation des soins pour la thérapie génique de l’hémophile en France.