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Médecine thérapeutique / Pédiatrie

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Mucoviscidose : vers une stratégie thérapeutique personnalisée Volume 16, numéro 4, Octobre-Novembre-Décembre 2013

Auteurs
Inserm U845, explorations fonctionnelles épithéliales, université Paris V, hôpital Necker-Enfants Malades, centre d’investigation clinique, unité fonctionnelle de mucoviscidose, service de pneumo-allergologie pédiatrique, service de biochimie, Paris, France
  • Mots-clés : mucoviscidose, essais thérapeutiques, ivacaftor, mutation
  • DOI : 10.1684/mtp.2013.0497
  • Page(s) : 333-40
  • Année de parution : 2013

La prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose est en train de se modifier. Ces dernières années, de nouvelles stratégies thérapeutiques sont en cours d’évaluation. Elles visent à corriger les anomalies protéiques liées aux mutations et ciblent ainsi l’origine même de la maladie. Cela est dû à une meilleure compréhension de la physiopathologie de la maladie qui a permis d’identifier les cibles thérapeutiques. Cet article fait le point sur les molécules en développement clinique