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Médecine thérapeutique / Pédiatrie

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Le traitement des enfants atteints d’un neuroblastome de haut risque : vers une nouvelle prise en charge Volume 16, numéro 4, Octobre-Novembre-Décembre 2013

Auteurs
Département d’Oncologie Pédiatrique, Adolescents et Jeunes Adultes, Institut Curie, Paris, France ; Institut Curie, 26 rue d’Ulm, 75248 Paris Cedex 05, France
  • Mots-clés : oncologie pédiatrique, neuroblastome de haut risque, prédisposition, thérapeutique ciblée
  • DOI : 10.1684/mtp.2013.0500
  • Page(s) : 308-12
  • Année de parution : 2013

Parmi les cancers de l’enfant, les neuroblastomes représentent le diagnostic le plus fréquent avant l’âge de 5 ans. Les formes de haut risque ont un pronostic réservé malgré le développement de thérapeutiques intensives faisant appel à une combinaison de chimiothérapies intensives, d’une chirurgie de la lésion primitive, de chimiothérapies massives suivies de la réinjection de cellules hématopoïétiques autologues et de radiothérapie locale. La biologie moléculaire a permis non seulement de définir au mieux ces formes de haut risque mais elle a aussi permis la recherche de facteurs de prédisposition. L’identification de mutations constitutionnelles activatrices du gène codant pour la protéine membranaire ALK dans un petit groupe de cas familiaux a mis sur la piste de mutations de ce gène au niveau somatique dans près de 10 % des cas de neuroblastomes. Cette découverte ouvre la porte à la mise au point de nouveaux traitements ciblés. De façon concomitante, trente ans d’efforts pour le développement d’une immunothérapie passive par des anticorps dirigés contre le disialo-ganglioside (GD2) exprimé à un haut niveau sur les cellules de neuroblastomes ont abouti à un changement majeur dans la prise en charge des enfants atteints de cette forme grave de tumeur maligne de la petite enfance. Ce n’est que la fin d’une première période car les meilleurs résultats actuellement obtenus ne dépassent pas 50 % de survie sans rechute, à deux ans du diagnostic.