John Libbey Eurotext

Médecine thérapeutique

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Approche critique des essais thérapeutiques randomisés : évoluer vers une médecine personnalisée Volume 24, numéro 1, Janvier-Février 2018

Illustrations

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Auteurs
1 Service de cardiologie, CHU de Grenoble, France
2 Service de cardiologie, GHICL, Lille, France
3 Service de pharmacologie clinique, CHU d’Amiens, France
4 Tulane University Heart and Vascular Institute, Nouvelle-Orléans, Louisiane, Etats-Unis
5 Mater Misericordiae University Hospital, Dublin, République d’Irelande
6 Service de médecine interne, CHU Lyon Sud, France
* Tirés à part

Les essais contrôlés randomisés ont permis une amélioration, au fil du temps, des prises en charge thérapeutiques. Ces essais sont néanmoins soumis à une « dictature » des valeurs de p obtenues, qui qualifient les comparaisons entre les groupes. Il faut néanmoins conserver à l’esprit que les effets ainsi observés sont lissés sur toute la population, laquelle se compose en réalité de patients répondeurs, de non-répondeurs et de patients pour lesquels le problème est parfois aggravé par la thérapeutique testée. L’enrôlement de patients à faible risque nécessite des populations de plus en plus importantes pour démontrer un bénéfice. Alternativement, la nécessité d’enrôler des populations de plus en plus importantes est la traduction d’un bénéfice thérapeutique anticipé modeste. Le développement de critères de jugement combinant de multiples éléments cliniques de poids différents (« durs » et « mous ») ou mêlant critères cliniques et paracliniques, traduit en réalité l’anticipation d’un risque d’événements faible ou de différences modestes entre les groupes randomisés. Les résultats des essais thérapeutiques sont souvent communiqués en termes de réduction du risque relatif, alors qu’il est plus intéressant d’être informé sur la réduction du risque absolu qui, en outre, permet d’estimer le nombre de patients nécessaires à traiter pour éviter un événement, ou sur le gain temporel sur la survenue d’événements correspondant à l’aire entre deux courbes actuarielles de survie. Le rôle des cliniciens-chercheurs est d’affiner la réponse thérapeutique et la sélection des patients afin d’améliorer en pratique clinique le taux de patients répondeurs. Une problématique non résolue est le manque de données à long terme (> 5-10 ans) car la plupart des essais thérapeutiques se limitent souvent à quelques mois ou années.