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Thérapie génique de la myopathie de Duchenne : le point actuel |
Médecine thérapeutique / Pédiatrie. Volume 1, Numéro 5, 445-50, Septembre-Octobre 1998, THERAPEUTIQUE
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 Article gratuit
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Auteur(s) : Patrick Aubourg |
Résumé : La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une myopathie fréquente qui touche les garçons et entraîne une grave incapacité motrice et cardio-respiratoire après l’âge de 10 ans. Malgré une amélioration de la prise en charge de ses complications, il n’existe pas encore de traitement de cette myopathie. Seule l’administration de corticoïdes a montré une certaine efficacité mais leurs effets secondaires en limitent l’utilisation [1]. L’oxandrolone, stéroïde non anabolisant, pourrait avoir une action favorable avec moins d’effets secondaires qu’eux [2].
Le pessimisme qui entoure parfois les approches de thérapie génique ne doit pas faire sous-estimer les remarquables progrès qui ont été faits au cours des toutes dernières années dans ce domaine [28]. S’il est encore trop tôt pour envisager des essais cliniques dans la myopathie de Duchenne, l’utilisation de nouveaux vecteurs adénoviraux à grande capacité par voie artérielle et la possibilité de pouvoir manipuler l’expression de l’utrophine offrent aujourd’hui un réel espoir. Le temps va venir où l’on pourra tester leur sécurité et leur efficacité. Les progrès réalisés dans la myopathie de Duchenne nous rappellent que la thérapie génique des maladies héréditaires ne se limite pas à introduire la version normale d’un gène de maladie dans une cellule ! |
Mots-clés : thérapie génique, myopathie, Duchenne, adénovirus, dystrophine, utrophine. |
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