Quelle acceptabilité méthodologique pour les études en ouvert ?

Lors de l’évaluation d’une thérapeutique, pharmacologique ou non, il est aujourd’hui largement admis que seul un essai randomisé est indispensable pour pouvoir conclure à la supériorité (ou à la non-infériorité, le cas échéant) du traitement expérimental, car seul le tirage au sort permet de construire deux groupes initialement comparables et d’éviter un biais de sélection, conscient ou non. Ainsi, lors d’une cohorte, même prospective, il est impossible de tirer des conclusions sur l’efficacité d’un traitement dès lors que son administration a été choisie en fonction des caractéristiques du patient et de la sévérité de sa maladie.

Si la randomisation permet d’obtenir deux groupes comparables, garantissant la valeur initiale de la comparaison, encore faut-il que cette comparabilité soit maintenue au cours de l’essai et que rien ne vienne la détruire durant le suivi ou lors de la mesure du critère de jugement. Les deux groupes ne doivent différer tout au long de l’essai que par la nature des traitements évalués. L’influence des différents facteurs de confusion doit donc être maintenue identique entre les deux groupes depuis la randomisation jusqu’à la fin de l’étude pour éviter l’apparition de biais post-randomisation.