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Amyloses systémiques : nouveautés thérapeutiques |
Médecine thérapeutique. Volume 15, Numéro 2, 95-101, avril-mai-juin 2009, Dossier
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 Article gratuit
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Auteur(s) : Nadine Magy-Bertrand |
Résumé : Les amyloses systémiques sont des maladies rares pour lesquelles les traitements disponibles étaient quasi-inexistants il y a une vingtaine d’années. Actuellement, les 3 types principaux d’amylose : l’amylose AL (ou immunoglobulinique), l’amylose AA (ou secondaire) et l’amylose héréditaire à transthyrétine disposent de traitements qui leur sont plus spécifiques et qui découlent des recherches fondamentales sur la pathologie amyloïde. L’attitude thérapeutique générale consiste, soit à réduire la quantité de précurseur amyloïde disponible, soit à diminuer ses capacités de fibrillogenèse soit à le rendre sensible à la protéolyse. Dans l’amylose AL, les nouveaux traitements découlent des innovations thérapeutiques qui ont été proposées dans le domaine du myélome multiple \; il s’agit principalement de protocoles associant de la dexaméthasone à des agents alkylants, à du thalidomide (ou dérivé) ou au bortezomib (inhibiteur de protéasome). Dans l’amylose AA, l’éprodisate (analogue de l’héparane sulfate) a été proposé pour améliorer la protéinurie et la clairance de la créatinine mais n’est pas disponible en France. Dans l’amylose à transthyrétine, des stabilisateurs du tétramère protéique sont à l’étude, ils permettront peut-être de surseoir à la transplantation hépatique dans les années à venir. |
Mots-clés : amylose AL, amylose AA, amylose à transthyrétine, chimiothérapie, transplantation |
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