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Médecine thérapeutique

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De nouvelles perspectives dans le traitement du purpura thrombopénique idiopathique : les agonistes des récepteurs à la thrombopoïétine Volume 14, numéro 2, mars-avril 2008

Auteurs
Service de médecine interne, Clinique médicale B, Hôpitaux universitaires de Strasbourg, 1 Porte de l’Hôpital, 67091 Strasbourg Cedex, France, Centre de recherche public de la santé (CRP-Santé), Laboratoire Stralux d’immunogénétique-allergologie(3), Luxembourg

Les facteurs de croissance plaquettaire notamment les agonistes des récepteurs à la thrombopoïétine offrent un nouvel espoir thérapeutique dans le purpura thrombopénique idiopathique. Ils stimulent la production plaquettaire en activant les mêmes voies de signalisation que la thrombopoïétine endogène avec peu d’effets indésirables à court terme. Ces molécules sont administrables par voie orale ou sous-cutanée et sont donc moins contraignantes que la majorité des thérapies actuellement disponibles. Cependant, cela reste un traitement suspensif et non curatif. L’utilisation actuelle de ces molécules dans le traitement du PTI se limite à 2 situations bien définies : 1) à la phase aiguë, sur une courte période, afin de suspendre la corticothérapie ; et 2) lors d’un PTI chronique réfractaire sévère et symptomatique où leur utilisation se conçoit sur une période prolongée. Pour les plus abouties, l’AMG 531 et l’eltrombopag, il faut attendre la confirmation des études de phase III afin de confirmer l’efficacité de ces molécules et de s’assurer de l’innocuité à long terme (risque de thrombose et de myélofibrose ?).