ARTICLE
La finalité de la médecine, guérir ou à tout le moins soulager, et de plus
en plus prévenir, a acquis une nouvelle exigence d'objectivité et donc
de spécificité, au-delà de la part basale et non spécifique de l'effet
médecin et de l'effet placebo. Pourtant, la démarche médicale a peu évolué.
L'approche clinique reste essentiellement orientée vers le diagnostic, l'étiquetage
d'une maladie, héritage de la période nosographique de la médecine. Le
médecin a toujours le choix entre l'écoute de son patient, le stéthoscope ou
l'IRM et autres techniques modernes. Mais face à la technologie triomphante,
il a souvent tendance à privilégier les investigations sophistiquées. Il n'a
pas toujours appris que la fiabilité des informations fournies par un examen
paraclinique ne se résume pas à sa technique, aux compétences de sa mise en
oeuvre, aux informations qu'il fournit, mais dépend aussi, et surtout, de sa
spécificité, sa sensibilité, sa valeur prédictive. Celles-ci sont intimement
liées à la probabilité clinique de la maladie. S'obstiner à vouloir obligatoirement
mettre une étiquette, à désigner le coupable, une maladie, ne conduit-il pas
à oublier le patient que l'on a devant soi ? Proposer un traitement pourrait
paraître la conclusion simple de cette démarche : à cette maladie identifiée
correspond un traitement avec ses règles validées de prescription.
Ce n'est pas si simple...
Dans la vie de tous les jours, dans le cadre de l'activité professionnelle
comme en famille, toute décision d'action (ou d'inaction) poursuit un objectif,
plus ou moins énoncé, plus ou moins flou. La décision médicale ne déroge pas
à cette règle. Pour des raisons éthiques assez évidentes, aussi bien d'un point
de vue individuel (le patient) que collectif (la société), l'objectif d'une
décision médicale doit être clairement identifié. Ici, l'objectif est-il
fondé sur une maladie ou sur les besoins d'un patient ?
Cet article est un plaidoyer pour l'introduction de l'identification d'un
ou plusieurs objectifs thérapeutiques propres au patient dans les étapes de
la démarche médicale, préalablement à la décision de prescrire. Cette identification
semble un apport déterminant dans la quête d'une démarche médicale optimale.
L'idée n'est certainement pas originale : la notion d'objectifs thérapeutiques
a été mise en avant par l'OMS [1-3].
Qu'est-ce qu'un objectif thérapeutique ?
L'attente du patient est d'échapper à un événement, un symptôme gênant, une réduction
de son autonomie, un état de mal-être, une souffrance. L'objectif thérapeutique
est alors fondé sur l'identification des moyens capables de répondre à cette attente.
Dans le cas particulier du cholestérol qui nous servira d'illustration, l'objectif
thérapeutique n'est pas de faire baisser ce cholestérol, mais d'éviter au patient
des évènements cardiovasculaires. Ainsi ne sauraient être pertinentes en tant
qu'objectifs thérapeutiques des caractéristiques biologiques ou physiologiques,
telles que cholestérolémie ou pression artérielle, qui n'expriment aucune souffrance,
hormis le cas du sujet qui, à cause de différentes interventions, souvent médicales
malheureusement, en a fait l'objet de fixation de son angoisse. Un objectif
thérapeutique ne vise pas un facteur de risque qui n'est pas une maladie.
Il s'agit pour le médecin (et le système de santé) de prévenir un infarctus du
myocarde et non de soigner une hypercholestérolémie, de prévenir le décès ou d'améliorer
la qualité de vie, et non de bloquer la prolifération des cellules cancéreuse
du patient, d'éviter la cécité et non de faire baisser la glycémie.
On voit ainsi que définir un objectif thérapeutique nécessite la conjonction
des attentes et besoins du patient avec la connaissance que possède le médecin
des risques encourus par ce patient en fonction de son âge, de ses divers facteurs
de risque, de ses autres maladies. On ne soigne pas un cholestérol mais une
personne. Ainsi pour une même hypercholestérolémie, le moyen pourra être une
simple réassurance, des conseils d'hygiène de vie ou une prescription médicamenteuse.
La confusion de la fin (l'objectif thérapeutique) avec les moyens (l'intermédiaire
qu'est le cholestérol et les méthodes pour le faire baisser) est une source,
au mieux, d'incompréhension de la part du patient sur sa maladie et sa
thérapeutique, au pire d'erreurs fatales (voir l'histoire tragique des
antiarythmiques [4]), et toujours d'un gaspillage de ressources rares.
Cette nécessité d'imposer à la démarche médicale le passage par l'identification
de l'objectif thérapeutique n'est pas nouvelle, nous l'avons mentionné. Explicitement
parfois, implicitement le plus souvent, chaque prescripteur définit ce qu'il
attend de chaque prescription. Mais la notion n'est pas formalisée, les objectifs
sont souvent non pertinents comme l'illustre l'exemple de la fréquente automaticité
de la prescription d'une statine. La démarche qui conduit à leur choix n'est
pas intégrée dans la démarche du médecin. Or la prescription est l'aboutissement
de cette démarche et le support de l'action que le médecin a décidée avec son
patient. Nous avons dit qu'il ne saurait exister d'action sans objectif. Dans
le cas de la démarche médicale, c'est autour de l'objectif thérapeutique que
doit s'organiser l'action.
Hiérarchie des objectifs thérapeutiques
Les objectifs thérapeutiques sont hiérarchisés en fonction de leur utilité perçue
pour et par le patient. La hiérarchie « moyenne » standard dans les pays occidentaux
est la suivante :
augmentation de l'espérance de vie,
diminution de la survenue des événements morbides non létaux,
disparition des symptômes gênants,
prévention du handicap,
amélioration de la qualité de la vie.
Le fondement de cette hiérarchie est d'origine culturelle. Elle n'est jamais
clairement explicitée ou individualisée lors du cursus universitaire. Elle est
valable « en moyenne » car susceptible de varier d'une culture à l'autre, d'un
patient à l'autre et pour un même patient selon son âge, sa situation professionnelle,
familiale, ses pathologies associées, etc. Si la plupart d'entre nous redoutent
la mort, ce n'est pas le cas de tous. Celui-ci ne s'en souciera pas adolescent,
la craindra à l'âge adulte, l'attendra centenaire, la réclamera s'il est gravement
handicapé.
Pour toutes ces raisons, le médecin ne peut décider seul : il ne peut le faire
sans le patient, qui a obligatoirement son mot à dire, et depuis quelques années
le dernier mot, même si pour cela le dialogue nécessaire est souvent délicat
à conduire.
L'objectif thérapeutique relève donc des valeurs du patient. C'est pourquoi
le choix de l'objectif thérapeutique ressort d'un débat tripartite : le patient,
le professionnel et la société. Au sein de ce débat l'autonomie du sujet se
manifeste et celle du médecin s'exerce sous la forme d'un médiateur de sa responsabilité
collective [5].
À chaque objectif thérapeutique est lié un risque dont l'intensité (c'est une
quantité : personne n'est à risque zéro, bien peu sont à risque maximum...)
dépend : 1) de la pathologie (un objectif thérapeutique n'est pas spécifique
d'une pathologie ; ainsi la prévention de la mort) ; 2) de la période d'avenir
considérée (avenir immédiat, court, moyen, long terme) ; 3) du sujet, de ses
autres facteurs de risque et de ses pathologies associées.
Choix d'un objectif thérapeutique
Il importe dans la communication que le malade puisse faire apparaître sa propre
hiérarchie. Il est important qu'une information claire et un temps suffisant lui
soient donnés pour qu'il puisse s'exprimer au-delà des idées reçues. Le médecin
appliquera ensuite la hiérarchie standard en l'adaptant au cas de son patient.
Le choix et la proposition pour un patient donné reposeront sur une série d'informations
de nature diverses :
l'analyse de la demande et des attentes du patient ;
les éléments cliniques et paracliniques qui permettent un diagnostic
et un pronostic ;
les données associées propres au patient et les données épidémiologiques
qui permettent d'estimer les risques de survenue, de récidive, ou de persistance
du facteur de risque, de l'état morbide et de leurs conséquences ;
les thérapeutiques disponibles et leur ratio risque/bénéfice.
Le processus de choix est interactif, d'une part avec la progression de la
précision du diagnostic comme nous l'évoquerons plus loin, d'autre part en fonction
des données associées. Si aucune thérapeutique efficace n'est disponible pour
l'objectif thérapeutique vers lequel le médecin s'oriente en accord avec le
patient, il faudra en trouver un autre peut-être moins exigeant dans la hiérarchie,
mais toujours en accord avec la démarche du patient. Un exemple éclairant des
particularités du choix d'un objectif thérapeutique est celui des situations
des soins de fin de vie, où l'objectif thérapeutique n'est plus la guérison
d'une maladie, la prolongation de la durée de vie, mais au contraire la qualité
et le confort de vie, au risque parfois d'en abréger la durée. Cet exemple montre
mieux que tout autre l'importance de bien comprendre les besoins et attentes
du patient.
Objectifs thérapeutiques et démarche diagnostique
Quand et comment prendre la décision de recourir à un examen paraclinique ? Avant
de répondre à cette question, il convient de réaliser l'évolution du « regard
médical » qui évidemment conditionne la pratique du médecin. Pour le malade, ce
n'est pas le diagnostic qui importe, quelle que soit la charge émotive que la
société a accolé à nombre de désignations communes de maladie, mais plutôt la
satisfaction de sa demande, c'est-à-dire les conséquences de ce diagnostic en
termes de qualité de vie et de devenir. Le diagnostic n'est donc qu'un élément
intermédiaire dans la démarche qui conduira le médecin à trouver la solution du
problème du malade. Les actions possibles se définissent par deux éléments étroitement
imbriqués, l'objectif thérapeutique et les thérapeutiques correspondantes.
Pour satisfaire le patient la démarche du médecin devient donc : 1) préciser
le problème du patient ; 2) définir le(s) objectif(s) thérapeutique(s) ; 3)
choisir la thérapeutique la mieux adaptée à l'objectif identifié et à la spécificité
du malade.
Pour identifier l'objectif thérapeutique, le médecin doit ainsi situer, mais
seulement jusqu'à un certain point, le malade dans le cadre nosologique.
Cette étape de la démarche est toujours confondue avec la recherche d'un diagnostic
le plus précis possible. C'est une erreur car le diagnostic précis n'est pas
forcément nécessaire pour identifier le « bon » objectif thérapeutique et accéder
à la solution du problème posé par le malade.
Deux cas illustrent bien cet aspect : dans le cas des très nombreux syndromes
médicalement inexpliqués, où ne sera trouvée aucune « lésion » précise qui puisse
les expliquer, la recherche plus ou moins acharnée d'une explication somatique,
après que la clinique, des examens simples, un suivi de quelques semaines aient
éliminé toute suspicion de maladie précise ou grave, conduira simplement à augmenter
l'inquiétude du patient [6]. De même dans les situations de fin de vie, identifier
une cause précise est rarement utile pour répondre à l'objectif de soulagement
de ses symptômes souhaité par le patient.
Il faut toujours se rappeler que le but d'un examen n'est pas de mettre une
étiquette et qu'un examen est inutile, quelles que soient sa spécificité,
sa sensibilité, sa valeur prédictive, s'il ne conditionne pas une thérapeutique.
Il est à craindre que nombreux soient les examens paracliniques pratiqués qui
n'apportent rien à l'optimisation de la décision thérapeutique. Cette attitude
est encore moins admissible quand on considère l'aspect financier et celui du
budget social de la nation.
En revanche, l'existence d'au moins une thérapeutique établie est nécessaire
à l'identification de l'objectif thérapeutique. Un objectif thérapeutique n'a
de sens que s'il est accessible à une ou plusieurs thérapeutiques établies.
La liste des objectifs est révisée au vu des résultats de chaque examen. La
séquence s'arrête lorsque la thérapeutique est choisie.
En pratique, le principe est simple : avant de décider d'un examen, le médecin
doit se poser la question : en quoi cet examen servira-t-il à mon malade
et plus précisément les informations acquises me serviront-elles à mieux préciser
le ou les objectifs thérapeutiques ? Si la réponse est négative, l'examen ne
doit pas être réalisé.
Quels objectifs thérapeutiques pour une prescription ?
Pour nombre de médecins, l'objectif d'une prescription de statines est de faire
baisser la cholestérolémie. Pour les mêmes, celui d'une prescription de clopidogrel
est la prévention d'un infarctus du myocarde. Cherchons l'erreur !
On a beaucoup écrit sur la démarche qui conduit le médecin à établir un diagnostic,
mais moins sur la décision de prescrire une thérapeutique. La prescription est
la conclusion d'une consultation, et elle est souvent assimilée à une prescription
pharmacologique. De fait, de nombreuses consultations se terminent par la délivrance
d'une ordonnance médicamenteuse, dont la fréquence varie beaucoup d'un pays
à l'autre : une consultation se termine sans prescription de médicament dans
10 % des cas en France, 28 % en Allemagne, 57 % aux Pays-Bas [7]. En fait si
une consultation se conclut toujours par une décision qui, elle-même débouche
sur une action, cette décision peut concerner un ou des médicaments, mais aussi
des conseils sur le mode de vie, et même parfois une non-prescription, qui a
valeur de prescription par l'explication qui l'accompagne.
La demande du malade et la connaissance que possède le médecin des conséquences
de son état conduisent à définir un but aux soins qui se traduit par un ou plusieurs
objectifs. Ils sont qualifiés de thérapeutiques car à la fois ils déterminent
le choix du traitement et ils définissent ce que ce traitement est supposé atteindre.
Ces objectifs sont la raison de la prescription. Celle-ci est un média obligé,
ou pratiquement obligé, entre un objectif synthétisant cette rencontre et les
moyens choisis pour l'atteindre. Elle doit être cohérente avec un ou plusieurs
objectifs thérapeutiques. L'objectif thérapeutique est donc inhérent au type
de démarche qu'est la consultation médicale. Mais d'autres raisons, plus opératoires,
justifient l'identification des objectifs thérapeutiques au cours de la consultation,
en préalable à toute prescription.
Le médecin doit définir un ou plusieurs objectifs thérapeutiques pour pouvoir
prescrire en conformité avec les données actuelles de la science. Chaque thérapeutique
est évaluée par rapport à un ou plusieurs critères cliniques dont chacun correspond
à un objectif thérapeutique potentiel. L'intensité de l'effet, qui doit jouer
un rôle majeur dans le choix de la thérapeutique et qui est évaluée à partir
des résultats des essais cliniques, est donc intrinsèquement liée à un objectif
thérapeutique potentiel.
D'autres raisons encore contribuent à imposer la structuration de la démarche
du médecin autour du choix d'objectifs thérapeutiques. On ne peut pas justifier
auprès du patient l'utilité de la prescription si on ne la rattache pas à des
objectifs thérapeutiques clairement définis, explicités et en accord avec le
paradigme culturellement accepté de la médecine et de la santé, répondant à
la demande du patient.
On ne peut pas surveiller l'efficacité d'un traitement dont les objectifs ne
sont pas définis. Le résultat, donc le bien fondé d'une prescription, ne peut
s'évaluer que si ses objectifs ont été clairement et précisément définis (évaluation
de la qualité des soins). Ainsi, la plupart des études s'intéressant à l'écart
entre pratique et référentiel pêchent par l'absence de prise en compte de l'objectif
thérapeutique. Par exemple, on a observé dans les années 90 du siècle dernier
nombre de prescriptions d'antagonistes calciques dans le post-infarctus du myocarde
[8]. Comment interpréter cette observation ? S'il s'agissait de prévenir un
AVC chez des hypertendus, ou de réduire le nombre de crises d'angine de poitrine
chez des patients conservant un angor d'effort à leur retour de l'hôpital, la
prescription était conforme aux données actuelles de la science. Mais ce n'était
plus le cas s'il s'agissait de prévenir la récidive d'infarctus du myocarde.
Sans la connaissance de l'objectif thérapeutique choisi par le médecin, il était
impossible d'évaluer sa prescription.
| ENCADRE : exemple du choix des objectifs thérapeutiques pour un sujet
hyperlipémique |
Ce qu'il ne faut pas faire :
Décider de prescrire une statine :
Parce que le sujet a un LDLc élevé (d'ailleurs à partir de combien
?).
Pour traiter l'hyperlipémie.
Pour faire baisser le LDLc. |
Ce qu'il faut faire :
Évaluer le risque d'accident cardiovasculaire pour ce patient
(en tenant compte des autres facteurs de risque comme le tabagisme, les
chiffres de pression artérielle, et des facteurs favorisants comme la
sédentarité ou l'obésité).
Fixer l'objectif thérapeutique en fonction de ces risques et des
thérapeutiques disponibles.
Choisir la thérapeutique la plus apte à atteindre les objectifs
thérapeutiques au prix du plus faible risque iatrogène. |
Dans cet exemple, l'objectif pourra être la prévention d'un
accident cardiovasculaire ou d'un décès précoce.
Quand choisir l'objectif thérapeutique ?
À première vue, le choix suit l'étape du diagnostic. Le développement précédent
montre que le problème se pose dès l'identification du premier symptôme ou dès
que le malade a exprimé sa demande. On peut même considérer que le choix des objectifs
thérapeutiques se superpose, voire se substitue à la démarche diagnostique : 1)
le médecin établit une première liste d'objectifs thérapeutiques potentiels dès
l'identification du premier symptôme ; 2) puis il élimine les objectifs thérapeutiques
non justifiables grâce à la poursuite de l'examen clinique et la réalisation d'examens
paracliniques. La décision d'un examen complémentaire ne se justifie que tant
que le choix des objectifs thérapeutiques reste incertain, et non pas, comme on
pourrait le croire, tant que le diagnostic n'est pas certain.
Objectif thérapeutique et projet de soins
Puisque le mot « contrat » dans « contrat de soins » semble poser problème, parlons
de « projet » même si la connotation d'accord entre les parties disparaît. Le
« projet de soins » lie le patient, le médecin et la collectivité. Construire
le projet autour de l'objectif thérapeutique choisi présente de nombreux avantages.
L'essentiel étant défini, l'accessoire et afortiori l'inutile peuvent être
facilement écartés. Le patient sait pourquoi il s'engage. Le médecin sait pourquoi
il s'investit. La collectivité sait pourquoi elle paie.
Objectif thérapeutique et faible risque
L'identification d'un objectif thérapeutique ne débouche pas forcément sur une
prescription pharmacologique ni même sur la prescription d'un traitement non pharmacologique.
Nous avons fait allusion à cet apparent paradoxe plus haut. La raison en est simple.
Le risque que le patient présente de voir survenir l'événement que l'on pourrait
vouloir prévenir peut être trop faible par rapport au bénéfice attendu du traitement
possible et à ses divers inconvénients potentiels. Dans un tel cas, extrêmement
fréquent, même si le médecin est allé au bout de la démarche d'identification
de l'objectif thérapeutique, il y renoncera ou proposera une approche centrée
souvent sur ce que l'on appelle l'hygiène de vie, voire un simple dialogue explicatif
et rassurant.
Cette situation montre que dès qu'apparaît l'objectif dans le cours de la démarche
il convient d'établir une prédiction du risque qui s'enrichira au fur et à mesure
que les résultats des examens complémentaires appropriés émergeront. Mais dans
nombre de cas, ces examens seront très limités, l'interrogatoire et l'examen
suffisant à placer le patient dans une classe de risque faible.
Conclusion
La première partie de la démarche du médecin est l'identification des objectifs
thérapeutiques en accord avec la demande du patient et ses valeurs, et, bien sûr,
sa maladie.
La deuxième consiste à réduire cette liste grâce, éventuellement, au recours
à des examens paracliniques.
La dernière est le choix de la thérapeutique la plus apte à atteindre chacun
de ces objectifs.
L'accent mis sur les objectifs thérapeutiques n'a pas qu'une valeur formelle.
C'est surtout un élément opératoire fondamental pour un choix thérapeutique
raisonné et raisonnable, pour limiter les examens paracliniques inutiles.
Il faut que les médecins intègrent l'identification des objectifs thérapeutiques
dans leur démarche. Il faut que la formation initiale mette l'accent sur cet
aspect fondamental de la méthode médicale.
Références
- De Vries TPGM, Hennings RH, Hogerzil HV, et al. Guide to good prescribing.
WHO Action programme on essential drugs. WHO : Geneva ; 1995.
- Boissel JP. Note sur la nécessaire définition des objectifs thérapeutiques
pour une démarche de prescription optimisée. Therapie. 1996;51:287-9.
- Boissel JP. Therapeutic objectives. Evidence-based CardiovascMed. 1999;3:1.
- Moore TC. Deadly medicine. Simon & Schuster : New-York ; 1995.
- Rameix S. Autonomie et solidarité, dans la relation médicale et le système
de santé. Un point de vue philosophique. Conférence Nationale de Santé : Paris
; 2001.
- Cathébras P. Plaintes somatiques médicalement inexpliquées. Médecine. 2006;2:72-6.
- IPSOS. Le rapport des Français et des Européens à l'ordonnance et aux médicaments.
IPSOS Santé 2005.
- Boissel JP, Nemoz C, Gillet J, Salewski B, Diaz N, et le Groupe de Pharmacologie
et de Thérapeutique de la Société Française de Cardiologie. La prescription
médicamenteuse dans le postinfarctus : résultats de l'EPPI (étude de prescription
postinfarctus). Etude coopérative Française. Arch Mal Coeur. 1990;83:1777-82.
En résumé : Objectifs thérapeutiques |
La demande du malade, sa compréhension (car la demande n'est pas
toujours clairement exprimée) conduisent à définir au cours de la rencontre
une liste d'objectifs thérapeutiques capables de la satisfaire.
Un objectif thérapeutique ne peut être qu'en rapport direct avec les
objectifs de vie du patient : augmenter la survie, éviter un événement
non fatal, un handicap, faire disparaître une douleur, améliorer la qualité
de vie.
Faire baisser la cholestérolémie ne peut être considéré en soi comme
un objectif thérapeutique légitime. Ce ne peut être qu'un indicateur plus
ou moins fidèle des effets d'un moyen destiné à réduire un risque identifié
et précisé dans son importance et son intensité.
Une thérapeutique prescrite sans objectifs thérapeutiques n'a pas de
légitimité.
Les examens paracliniques n'ont de valeur que s'ils permettent d'affiner
ces objectifs.
Un objectif thérapeutique sans qu'une thérapeutique efficace existe
n'est évidemment pas un objectif thérapeutique ; mais un objectif thérapeutique
n'implique pas obligatoirement le recours à un médicament ou à une prescription
; il peut être atteint par d'autres moyens, des conseils de vie, voire
une absence de prescription, c'est alors le seul dialogue avec le patient
qui structure le projet de soins.
C'est en particulier le cas lorsque le risque de l'événement est faible
et que le bénéfice attendu du traitement, quel qu'il soit, est bien faible
vis-à-vis de ses inconvénients (dans les inconvénients il convient d'inclure
le coût, la médicalisation du patient, etc.).
Le projet de soins s'organise autour du ou des objectifs thérapeutiques.
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