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Hématologie

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Vers les thérapeutiques des hémoglobinopathies ciblant le globule rouge Volume 5, numéro 1, Janvier-Février 1999

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Neutraliser les lésions cellulaires secondaires à une mutation (somatique ou héréditaire) constitue une approche thérapeutique d’intérêt général, pour de nombreuses maladies. Cette revue fait le bilan des thérapeutiques expérimentales des hémoglobinopathies visant trois types de cibles : intracellulaires (hémoglobine et ses chaînes, protéolyse, oxydations…), membranaires (transports et canaux ioniques, apoptose, hémolyse…), extramembranaires (adhérences moléculaires et cellulaires, activations intercellulaires, obstructions vasculaires, facteurs préthrombotiques, érythrophagocytose…). Certaines thérapeutiques potentielles pourraient agir sur plusieurs cibles à la fois, comme par exemple le monoxyde d’azote NO. Cette revue souligne l’importance des modèles animaux. Ainsi, l’importance du déficit en magnésium érythrocytaire dans la déshydratation des globules rouges et l’intérêt thérapeutique potentiel du supplément oral de magnésium ont-ils été démontrés chez la souris transgénique drépanocytaire SAD, justifiant des essais cliniques dont les premiers résultats sont prometteurs. Entre le traitement radical de la lésion moléculaire initiale et le remplacement des cellules par transplantation, il y a place pour une gamme de traitements des "souffrances" cellulaires et des réactions de l’environnement de la cellule "malade". Les études convergentes faites sur un vestige de cellule que constitue le globule rouge ou ses précurseurs devraient être utiles pour d’autres maladies que les hémoglobinopathies, héréditaires ou acquises.