ARTICLE
Auteur(s) : L
Perrier1, T Philip2
1Université de Lyon ; Centre régional de lutte
contre le cancer Léon-Bérard, Département cancer et
environnement, GATE-UMR 5824-CNRS axe économie de la santé, 28,
rue Laënnec, 69008 Lyon, France
2Université de Lyon, Centre régionale de lutte contre le
cancer Léon-Bérard, Département environnement, 28, rue Laënnec,
69008 Lyon, France
Article reçu le 30 Septembre 2009, accepté le 8 Janvier 2010
Introduction
L’innovation en médecine étant généralement à coût marginal
croissant dans un contexte de rareté des ressources, il est
nécessaire de prendre en compte la dimension économique du cancer
et, de façon plus spécifique ici, du cancer du sein ; et ce
d’autant plus, qu’en France par exemple, l’incidence des cancers du
sein invasifs a cru globalement de 1 à 3 % par an depuis
30 ans. Cette progression, qui touche toutes les classes
d’âge, est encore plus importante pour les cancers in situ du fait
de la généralisation du dépistage. En 2005, le cancer du sein
représentait 35,7 % des cancers féminins et 20 % de la mortalité
par cancer [1]. La mortalité régresse depuis les années 2000
du fait du dépistage et des progrès des thérapies adjuvantes.
Ainsi, après avoir présenté l’évolution des principaux agrégats de
santé, l’article décrit les coûts du cancer, puis du cancer du
sein, dans le budget de la nation sur la base notamment des travaux
de l’Institut national du cancer [2]. Un large développement est
ensuite réservé à l’apport de l’évaluation économique en santé,
notamment de type coût-utilité, avec la notion de seuil
d’acceptabilité des traitements innovants. L’exemple de
l’Herceptin® dans le traitement du cancer du sein est,
de ce point de vue, particulièrement intéressant. L’apport de
l’analyse d’impact budgétaire, complémentaire à l’évaluation
économique est abordé dans une dernière section, en s’appuyant sur
la stratégie innovante « MammaPrint® », dans le
traitement du cancer du sein.
Budget de la nation, dépenses de santé
et évolution des principaux agrégats
En 2007, la France, avec 11 % de son produit intérieur brut (PIB)
consacré à la santé1, occupe la deuxième place des pays
membres de l’Organisation de coopération et de développement
économiques (OCDE), loin derrière les États-Unis (16 %) et à un
niveau proche de la Suisse (10,5 %) et de l’Allemagne (10,4 %) [3].
En 2008, la dépense courante de santé est de 215 milliards
d’euros (+ 3,9 % par rapport à 2007). La consommation de soins
et de biens médicaux atteint 170,5 milliards d’euros.
Les soins hospitaliers publics et privés absorbent 44 % de la
consommation de soins et de biens médicaux (75,2 milliards
d’euros), les soins ambulatoires 27 % (46,8 milliards d’euros), les
médicaments 21 % (34,9 milliards d’euros), les transports de
malades 2 % (3,4 milliards d’euros), les autres biens médicaux 6 %
(10,2 milliards d’euros). Le financement de la consommation de
soins et de biens médicaux est assuré à 75,5 % par la Sécurité
sociale (77,1 % en 2000), 13,7 % par les organismes complémentaires
(12,2 % en 2000), 9,4 % par les ménages (9,0 % en 2000) et 1,3 %
par la CMU-C et l’Aide médicale de l’État (1,2 % en 2000) [2].
Les dépenses des administrations publiques, y compris l’État,
atteignent 919,7 milliards d’euros (794,1 milliards
d’euros [hors santé]) en 2005 [3]. Les dépenses de santé des
administrations publiques (125,6 milliards d’euros) sont
financées à 96 % par les administrations de Sécurité sociale.
Coût du cancer dans le budget
de la nation
Le coût de prise en charge du cancer, toutes localisations
confondues, a été estimé à 10,9 milliards d’euros, à partir de
l’exploitation de la base du Programme de médicalisation du système
d’information (PMSI) 2004 [4]. Cette analyse s’inscrit dans la
continuité d’un travail pionnier effectué sur la base PMSI 1999,
utilisée comme un « traceur » de l’activité hospitalière et de ses
coûts [5-7]. Comme le montre la figure 1, les cancers de
l’appareil digestif représentent 19,4 % du coût de prise en charge
du cancer, suivis du cancer du sein (13,4 %), de l’hématologie
(12,8 %) et des cancers de l’appareil respiratoire (figure 1). Le coût de
prise en charge du cancer représente en outre 1,4 % des
794,1 milliards dépensés par les administrations publiques
(hors santé). Comme le montre la figure 2, si l’on ajoute,
aux 10,9 milliards d’euros de prise en charge, le milliard
d’euros consacré à la prévention, au dépistage et à la recherche
publique sur le cancer, ainsi que les 20 milliards de pertes
de production relatives notamment aux arrêts de travail, le coût du
cancer du point de vue sociétal est estimé pour l’année 2004 à
31,9 milliards d’euros, soit 2 % du PIB
(1 657,6 milliards d’euros) (figure 2).
À partir de l’exploitation de la base PMSI 2004, le coût de
prise en charge du cancer du sein a été estimé à 1,5 milliard
d’euros. Le financement des établissements de santé représente
54 % de ce coût2 et les soins de ville 46 % [3]. Comme
le montre la figure
3, pour obtenir le coût du cancer du sein pour la société,
il convient d’ajouter à ces 1,5 milliard d’euros,
0,1 milliard d’euros consacré à la prévention, au dépistage et
à la recherche publique3 et 2 milliards d’euros de
pertes de production, soit un total de 3,5 milliards d’euros
(figure 3).
Le coût de prise en charge du cancer du sein représente 0,2 %
des 794,1 milliards dépensés par les administrations publiques
(hors santé) et le coût du cancer du sein pour la société 0,2 % du
PIB.
Efficacité, coût des innovations et contraintes
financières croissantes : l’apport de l’évaluation
économique
L’analyse économique a deux caractéristiques : d’une part, elle
porte sur les coûts et sur les conséquences et constitue, en
reliant ces deux variables, une aide à la décision ; d’autre part,
elle étudie les choix des acteurs confrontés à la rareté des
ressources. Ces choix sont réalisés sur la base de nombreux
critères. L’évaluation économique cherche à identifier et à
expliciter un ensemble de critères qui aide à faire des choix entre
les différentes utilisations possibles des ressources rares [8].
Ainsi, dans le cadre d’une évaluation économique de type
coût-efficacité, les coûts des stratégies étudiées (innovante
versus standard) sont rapportés à leurs efficacités respectives
(survie, par exemple). Un ratio coût-efficacité différentiel est
alors calculé. Si l’hypothèse testée par le volet clinique est
confirmée (le recours à la stratégie innovante augmente la survie)
alors :
- – soit le coût de la stratégie innovante est inférieur à
celui de la stratégie standard et la stratégie innovante est
dominante ;
- – soit le coût de la stratégie innovante est supérieur à
celui de la stratégie standard et la stratégie innovante devra être
positionnée par rapport à une droite d’acceptabilité qui représente
la disposition de la société à financer le coût supplémentaire de
cette stratégie eu égard à son efficacité.
L’analyse de l’utilité est considérée comme une technique
intéressante, puisqu’elle tient compte des ajustements par la
qualité de vie. Le résultat générique, habituellement exprimé
en années de vie pondérées par la qualité de vie (Quality Adjusted
Life Years — QALYs), est mesuré en ajustant la durée de vie
affectée par le résultat de santé, à l’aide des valeurs d’utilité
des états correspondants. Les résultats des analyses
coût-utilité sont généralement exprimés en coût par année de vie
gagnée en bonne santé, c’est-à-dire en coût par QALY gagné. En
Angleterre, le National Institute for Clinical Excellence (NICE)
retient habituellement comme seuil d’acceptabilité d’une stratégie
un coût inférieur 30 000 ￡ par QALY4 [9]. Dans
l’analyse coût-utilité conduite par Takeda et al. dans le
traitement du cancer métastatique du sein, le coût de la stratégie
Gemcitabine® plus Paclitaxel® est de 29
669 € contre 18 834 € pour stratégie
Paclitaxel® seul, soit un coût différentiel de 10
835 € [10]. Le nombre de QALY est, quant à lui,
respectivement de 1,00 et de 0,83, soit une efficacité
différentielle de 0,17 QALY. Le coût par QALY atteint donc 67
718 €, valeur largement supérieure au seuil d’acceptabilité
retenu par le NICE [11]. Une seconde évaluation économique porte
sur la stratégie trastuzumab (Herceptin®) dans le
traitement du cancer du sein. Pour les cancers localisés du sein,
le coût différentiel du traitement avec versus sans
Herceptin® s’élève à 30 794 €.
La différence en termes de QALY est, quant à elle, de 1,70 ;
soit un coût par QALY de 18 114 €, acceptable au regard des
critères du NICE5. Pour les cancers métastatiques du
sein, le coût différentiel du traitement avec versus sans
Herceptin® s’élève à 32 713 €. En revanche, la
différence en termes de QALY est, quant à elle, de 0,56, soit un
coût par QALY non acceptable au regard des critères du NICE de 58
416 €.
L’approche QALY consiste, comme nous l’avons vu, à agréger en
une dimension unique les deux dimensions qui décrivent les
résultats d’une action de santé en termes d’années de vie gagnées
et de qualité de vie. La règle d’acceptabilité proposée pose
toutefois de nombreux problèmes tant au niveau méthodologique qu’au
niveau philosophique, et l’insuffisante robustesse de cette
approche permet une manipulation des conclusions d’une étude.
Fonder une décision publique sur des résultats d’étude exprimés en
termes de QALY requiert donc que certaines conditions soient
vérifiées et/ou validées [12]. La règle des seuils
d’acceptabilité, qui n’est pas appliquée en France, fait l’objet de
sévères critiques outre-Manche6. Néanmoins, compte tenu
de l’endettement croissant des administrations publiques françaises
(+ 63 % en dix ans), les agences régionales de santé pourront
décider de conclure, pour une durée d’un an, un plan d’actions
visant à maîtriser l’évolution des dépenses des médicaments « hors
groupes homogènes de séjours (GHS) », qui contribue ces dernières
années largement au dynamisme des dépenses d’assurance maladie ».
En effet, les dépenses de médicaments inscrits sur la liste des
spécialités pharmaceutiques prises en charge en sus des prestations
de l’hospitalisation (liste initiale publiée au Journal officiel de
la République française du 10 mai 2005) ont augmenté de 19,2 % en
2006 et de 18,5 % en 2007 dans les établissements publics.
La prise en charge des médicaments hospitaliers onéreux par un
budget dédié dit « en sus des prestations d’hospitalisation » ou
hors « GHS » est une constante dans la plupart des pays européens
qui ont opté pour une tarification à l’activité (Allemagne,
Belgique, Italie et Pays-Bas). Seules la Suède et l’Angleterre
intègrent le financement de ces dépenses dans leur budget global au
niveau régional ou local [13]. Lorsque la gestion des dépenses de
ces spécialités pharmaceutiques est décentralisée, la décision
d’adopter l’innovation se fait au niveau régional ou local. Cela
peut poser des problèmes en termes d’équité d’accès aux soins. Par
exemple, en Italie, l’Avastin® dans le traitement des
cancers du côlon est pris en charge uniquement en Lombardie. En
Angleterre, l’Herceptin® dans le traitement des cancers
du sein n’était accepté que par certains organismes locaux
financeurs avant sa généralisation sur l’ensemble du territoire.
La Belgique et les Pays-Bas sont les seuls pays avec la France
à assurer une prise en charge uniforme au niveau national.
Coût des innovations et contraintes financières
croissantes : l’apport de l’analyse d’impact budgétaire
L’analyse d’impact budgétaire consiste à mesurer les conséquences
de la modification d’une stratégie médicale sur le budget d’une
institution (assurance maladie, assurances complémentaires,
hôpital, cabinet médical, plateau technique, etc.) ; la
modification d’une stratégie médicale pouvant être liée à une
innovation technique et/ou à une modification réglementaire.
Les gestionnaires, en effet, sans refuser le progrès
technique, doivent planifier leurs échéanciers et s’inscrire dans
une logique de programmation des besoins de financement. Leur
raisonnement renvoie implicitement à la notion de prévalence
annuelle et s’écarte donc, contrairement à l’évaluation économique,
de la logique du retour sur investissement en santé des dépenses
engagées. Une analyse d’impact budgétaire de la stratégie innovante
MammaPrint®, qui permet pour certaines patientes de
stade N0 de ne pas prescrire de chimiothérapie adjuvante lorsque le
risque de récidive est faible, montre que l’assurance maladie n’a
pas un besoin de financement significativement différent de la
stratégie standard (chimiothérapie adjuvante quel que soit le
risque de récidive). En effet, l’impact budgétaire à cinq ans
s’élève à 21 348 € (écart-type 957 €) pour le bras
MammaPrint®, contre 21 650 € (écart-type 1
164 €) pour le bras standard [14].
Conclusion
Avec 31,5 milliards d’euros, le coût sociétal du cancer pèse
sur le PIB, le coût des pertes de production (estimées à
20 milliards d’euros) étant quasiment deux fois supérieur au
coût de prise en charge (11 milliards d’euros). Face à la
rareté des ressources, l’évaluation économique, puis l’analyse
d’impact budgétaire en santé constituent une aide à la décision
publique. Bien que la règle d’acceptabilité proposée dans le cadre
des évaluations économiques pose de nombreux problèmes, ces
dernières apparaissent comme l’un des meilleurs outils comme aide à
la décision publique. Face à la progression inquiétante de
l’incidence des cancers en général, et du cancer du sein en
particulier, une action renforcée de l’économique sur le
comportement des individus devient plus que jamais nécessaire.
Conflits d’intérêts
aucuns.Consommation de soins et biens médicaux : soins
hospitaliers, soins ambulatoires (médecins, dentistes, auxiliaires
médicaux, laboratoires d’analyses, thermalisme), transports
sanitaires, médicaments et les autres biens médicaux (optiques,
prothèses, petits matériels et pansements).
Consommation médicale totale : consommation de soins et biens
médicaux + prévention individuelle primaire et secondaire.
Dépense courante de santé : consommation médicale totale +
indemnités journalières + subventions reçues par le système de
santé assimilées à des dépenses + les dépenses de prévention
collective + dépenses de recherche et de formation médicales +
coûts de gestion de la santé.
Dépense nationale de santé : dépense courante de santé
– indemnités journalières – dépenses de recherche et de
formation médicales + formation brute de capital fixe du secteur
hospitalier public.
Dépense totale de santé : dépense nationale de santé + dépenses
liées au handicap et à la dépendance + formation brute de capital
fixe du secteur privé.
PIB : somme des emplois finals intérieurs de biens et de
services (consommation finale effective, formation brute de capital
fixe, variations de stocks) + exportations-importations.
Références
1 Rochefort H, Rouesse J. Cancers du sein, incidence et
prévention. Bull Acad Natle Med 2008 ; 192 : 161-80.
2 Institut national de la statistique et des études économiques
(Insee). Dépenses sociales : premières dépenses publiques. Insee
première 2006 ; 1102.
3 Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des
statistiques (DREES). Les comptes nationaux de la santé en
2008, Études et Résultats 2009 ; 701.
4 Institut national du cancer (INCa). Analyse économique des
coûts du cancer en France, Collection Études et expertises, Paris :
INCa, 2007.
5 Borella L, Peuvrel P, Sauvage M,
Maraninchi D, Philip T. Un essai d’exploitation de la
base PMSI nationale pour évaluer le volume et les modes de prise en
charge du cancer en secteur hospitalier non lucratif. Rev Epidemiol
Santé Publique 2000 ; 48 : 53-70.
6 Borella L, Finkel S, Crapeau N, Peuvrel P,
Sauvage M, Perrier L, et al. Volume et coût de la
prise en charge hospitalière du cancer en France en 1999. Bull
Cancer 2002 ; 89 : 809-21.
7 Perrier L, Borella L, Marec-Bérard P,
Crapeau N, Bensadon M, Philip T. Un essai
d’exploitation de la base nationale du PMSI pour évaluer la
spécificité et le coût de la prise en charge hospitalière des
cancers pédiatriques en France. Bull Cancer 2002 ; 89 :
975-83.
8 Drummond MF, Sculpher MJ, Torrance GW, O
Brien BJ, Stoddart GL. Methods for the economic
evaluation of health care programmes (Third edition). Oxford :
Oxford University Press, 2005.
9 Rawlins MD. NICE and the public health. Br J Clin
Pharmacol 2004 ; 58 : 575-80.
10 Takeda AL, Jones J, Loveman E, Tan SC,
Clegg AJ. The clinical effectiveness and cost-effectiveness of
gemcitabine for metastatic breast cancer: a systematic review and
economic evaluation. Health Technol Assess 2007 ; 11 :
1-62.
11 Garrison LP, Veenstra DL. The economic value of
innovative treatments over the product life cycle: the case of
targeted trastuzumab therapy for breast cancer. Value in Health
2009 ; 572 ; (in press).
12 Lévy E, de Pouvourville G, Collège des économistes de la
santé. Guide méthodologique pour l’évaluation économique des
stratégies de santé, 2003.
13 Sécurité sociale. Les comptes de la Sécurité sociale :
résultats 2007, prévisions 2008, p255.
14 Réseau d’évaluation en économie de la santé. Analyse d’impact
budgétaire de la stratégie MammaPrint® versus stratégie
standard dans le traitement du cancer du sein. Document de
formation, 2009.
1 Il s’agit ici de la dépense totale de
santé qui a remplacé à partir de 2006 la dépense nationale de
santé, dans le cadre de la coopération entre l’OCDE, l’Organisation
mondiale de la santé et Eurostat. Comme mentionné en annexe, la
dépense totale de santé intègre les dépenses liées au handicap, à
la dépendance et à la formation brute de capital fixe du secteur
privé.
2 Les séjours PMSI 45 %, la radiothérapie
privée 8 % et les molécules onéreuses 1 %.
3 La répartition du milliard d’euros
consacré à la prévention, au dépistage et à la recherche publique
sur le cancer entre les localisations a été effectuée au prorata du
coût de la prise en charge.
4 Soit 34 000 € environ ;
l’évaluation du rapport coût/bénéfice thérapeutique des médicaments
innovants, qui relève du champ du health technology assessment est
pratiquée depuis 1994 par le NICE.
5 “One of the first products to be
appraised under the Single Technology Appraisal process was
Herceptin® for early-stage HER2-positive breast cancer,
for which guidance was published in August 2006”. House of Commons,
Health Committee, NICE: Written evidence, HC 503-II Published on 17
May 2007 by authority of the House of Commons London: The
Stationery Office Limited.
6 “Recent responses to NICE guidance for
expensive new drugs such as Herceptin®17 and Aricept18
indicate the growing public disquiet regarding decisions made by
NICE. The perception by patients that they are being denied
effective treatments is clearly an emotive issue and extensive
press coverage of specific decisions further influences public
confidence in the Institute”. House of Commons, Health Committee,
NICE: written evidence, HC 503-II Published on 17 May 2007 by
authority of the House of Commons London: The Stationery Office
Limited.
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