Evaluations économiques des cancers de la tête et du cou : un état des lieux

ARTICLE

Avec près de 17 000 nouveaux cas en 1995, le cancer de la tête et du cou ¹ constitue, en incidence, le cinquième cancer le plus fréquent en France, après les cancers du sein, du côlon et du rectum, de la prostate et du poumon. Par rapport aux autres pays européens, la France se caractérise par les taux d'incidence standardisés les plus élevés, de l'ordre de 48/100 000 hommes et de 5/100 000 femmes, pour ce qui est des cancers du pharynx et de la cavité buccale, et de 17/100 000 hommes et de 1/100 000 femmes, pour les cancers du larynx ² (données de 1990). La mortalité est également importante dans ce type d'atteinte puisqu'on dénombre, chaque année, plus de 7 500 décès [1]. Deux facteurs de risque majeurs ont été identifiés dans la littérature : la consommation de tabac (fumé ou mâché) ainsi que celle d'alcool. La nature de ces facteurs de risque laisse à penser que bon nombre de ces décès pourraient être évités à l'avenir, si les individus étaient davantage conscients des risques induits par de telles consommations.

L'objectif de cet article est de faire le point sur les études économiques publiées, en France comme à l'étranger, sur le cancer de la tête et du cou. De manière générale, on considère que deux types d'approches économiques peuvent être menées dans le domaine de la santé : les évaluations du coût de la maladie, d'une part, les analyses de rendement, d'autre part. Les premières fournissent un éclairage sur le poids financier que peuvent représenter certaines pathologies, sans toutefois tenir compte de l'efficacité des stratégies mises en œuvre afin de les traiter. Les secondes, appelées également analyses médico-économiques (ou pharmaco-économiques lorsqu'elles évaluent spécifiquement des stratégies médicamenteuses), intègrent ces deux éléments. Coûts et résultats sont alors combinés, trois types de ratios pouvant être produits : coût/efficacité (coût par année de vie gagnée, par exemple³), coût/utilité (le nombre d'années de vie gagnées est alors pondéré par l'utilité de celle-ci pour l'individu, ce qui nécessite la révélation de ses préférences), et coût/bénéfice (coûts et résultats sont alors exprimés en unités monétaires) [2].

Différents facteurs compliquent toutefois la réalisation d'une évaluation économique chez les patients atteints de cancer de la tête et du cou [3] :

- il s'agit d'un cancer fréquent, mais correspondant à un groupe hétérogène de maladies, rendant de ce fait difficile la réalisation d'études cliniques reposant sur des effectifs suffisants ; cette difficulté explique le développement particulier de l'outcome research dans ce contexte clinique ;

- l'efficacité comparative des différentes stratégies médicales est basée sur un niveau de preuve peu élevé ;

- ce type de cancer est fréquemment associé à des facteurs de risque (alcool, tabac) qui sont générateurs, à leur tour, de morbidité et de dépenses de santé ;

- le cancer de la tête et du cou est souvent à l'origine de séquelles physiques et psychologiques majeures qui peuvent affecter l'employabilité de la personne atteinte, c'est-à-dire sa capacité à trouver ou retrouver une activité professionnelle. De ce fait, la prise en compte des conséquences d'ordre professionnel est souhaitable, ce qui pose de délicats problèmes méthodologiques.

Évaluation du coût de la maladie

Évaluation du coût des cancers

Les travaux fondateurs des études du coût de la maladie en France datent de 1977 (soit 11 années après la publication pionnière de Rice aux États-Unis) avec la parution du livre d'E. Lévy intitulé Évaluer le coût de la maladie. Si cette voie de recherche a, dans un premier temps, reçu un accueil mitigé en France, depuis le début des années 1990, ce type d'évaluation connaît un certain regain d'intérêt, qu'attestent des publications sur des pathologies telles que la dépression, le diabète, l'obésité, l'insuffisance rénale, l'ostéoporose, la schizophrénie, la sclérose en plaques, l'artériopathie oblitérante...

À la suite de Delande [4], on peut cependant regretter la faiblesse, voire la quasi-inexistence, en France, de recherches économiques en matière de coût des pathologies tumorales. L'auteur fait en effet référence à deux travaux anciens ; ainsi, selon le Credes, le coût de l'ensemble des cancers représentait, pour l'année 1986-1987, 30 à 35 milliards de francs, soit environ 8 % des dépenses de santé. D'autres estimations, réalisées à partir du budget global de grands ensembles hospitaliers tels que l'Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) ou la Fédération nationale des centres de lutte contre le cancer (FNCLCC), font état d'un coût de l'ordre de 40 à 45 milliards de francs (année non précisée). Ces résultats, quoique embryonnaires, sont cohérents avec les données issues de la littérature américaine avançant un coût économique total équivalent, pour 1990, à 10 % de l'ensemble des dépenses de santé.

Ce constat d'absence d'études consacrées au coût du cancer en France tient, selon nous, à la difficile évaluation de la prise en charge hospitalière, responsable, dans le cas du cancer, de la majeure partie des dépenses médicales. L'avènement du PMSI (Programme de médicalisation des systèmes d'information), à présent généralisé à l'ensemble des établissements publics et privés, permet une meilleure connaissance du produit hospitalier, et ce malgré certaines limitations liées à la finalité même de l'outil [5, 6]. Ainsi, Borella et al. [7] évaluent, à partir du fichier national regroupant l'ensemble des séjours hospitaliers français des établissements soumis au PMSI en 1996, le coût de prise en charge hospitalière du cancer à environ 29 milliards de francs (1996) ⁴, dont 2,265 milliards imputables aux cancers des voies aérodigestives supérieures (VADS). La répartition par type d'établissement (CH, CHU, CRLCC) des points ISA affectés au traitement du cancer des VADS montre, par ailleurs, que cette pathologie est prise en charge de façon équilibrée entre ces différentes structures hospitalières, avec respectivement 38 %, 35 % et 27 % des points ISA affectés au traitement des VADS pour les CHU, CH et les CRLCC.

Évaluation du coût du cancer de la tête et du cou

À défaut d'études françaises spécifiques à cette pathologie, on citera les quelques travaux menés, sur ce sujet, aux États-Unis. On accordera une attention particulière au travail réalisé par Funk et al. Dès 1979, Suen et al. [8] attirent l'attention sur les coûts directs et indirects élevés engendrés par le cancer de la tête et du cou. Leur analyse, très caricaturale et fondée sur la description de 5 cas cliniques types, ne permet toutefois pas de disposer d'informations fiables.

Plus de 15 années plus tard, Hoffman et al. [9] proposent, sur une série de 30 patients, une estimation du coût du cancer épidermoïde de la cavité buccale. Trois postes de dépenses sont ainsi identifiés : l'évaluation préthérapeutique, le traitement proprement dit et le suivi post-thérapeutique (sur une durée maximale de 2 années). Selon cette étude, les coûts totaux médians des cancers de stade précoce (stades I et II) sont de l'ordre de 43 000 dollars, soit environ la moitié du coût médian des cancers de stade avancé (82 000 dollars pour les stades III et IV).

Dans une analyse similaire, Funk et al. [10] examinent, par régressions logistiques univariées et multivariées, les relations pouvant exister entre les coûts totaux de traitement du cancer de la cavité buccale et les caractéristiques du patient, d'une part, les modalités de traitement, d'autre part. Ce travail constitue, à ce jour, la seule étude sérieuse consacrée au coût de la maladie (cancer de la cavité buccale à cellules squameuses). À l'instar d'Hoffman, trois périodes de facturation des soins, définies de façon quelque peu arbitraire, sont prises en considération : la période préthérapeutique (incluant tous les coûts engendrés depuis la visite initiale jusqu'à l'initiation du traitement), la période de traitement, comprenant les coûts (ou plutôt les « charges ») impliqués au cours des trois premiers mois suivant l'initiation du traitement (opération chirurgicale ou toute autre modalité de traitement), enfin, la période de suivi post-thérapeutique au cours de laquelle sont répertoriés les coûts générés jusqu'à 12 mois après l'initiation du traitement. Les coûts totaux médians à 1 an sont de l'ordre de 32 000 dollars (de 1983 !) ; 69 % de cette charge financière correspondent à la phase de traitement, 26 % à celle de suivi et 5 % à celle du bilan préthérapeutique. Les auteurs mettent par ailleurs en évidence une différence significative entre les coûts correspondant aux patients en vie à un an, et ceux relatifs aux patients décédés, démontrant ainsi que des dépenses importantes ont lieu dans les derniers mois de vie des patients.

Les analyses logistiques simples et multivariées mettent en lumière l'importance des critères de staging (classification T, classification N, stade TNM), de l'indice de comorbidité de Kaplan-Feinstein [11] ainsi que du type de traitement (unimodal ou multimodal) sur la variable dépendante du modèle, à savoir les dépenses médicales hospitalières. En revanche, les autres variables testées (classe ASA ⁵, statut tabagique, âge) ne semblent pas liées aux coûts, et ce, quelle que soit la période de facturation considérée. En raison de l'impact non négligeable de la comorbidité sur les coûts de traitement du cancer de la cavité buccale, les résultats de cette étude suggèrent également une (nouvelle) révision des DRG (les groupes homogènes de malades américains) de façon à ne plus pénaliser les hôpitaux traitant des cas les plus complexes. En France, Quantin et al. [12], dans le cadre d'une évaluation du coût des cancers bronchiques primitifs menée à partir des données du PMSI, aboutissent à une conclusion identique.

Les analyses de rendement

Les évaluations coût/efficacité et coût/bénéfice

En fait d'analyses de rendement, on constate que la grande majorité des publications est constituée d'études de minimisation (ou d'identification) des coûts, et ce malgré parfois des titres trompeurs. Ces travaux ont, pour la plupart, évalué les ressources financières mobilisées par différentes stratégies intervenant à trois moments distincts : 1) lors de la réalisation des examens permettant d'affiner le diagnostic de la maladie ; 2) lors de l'administration des traitements ; 3) enfin, lors de la réalisation d'une chirurgie de reconstruction afin d'atténuer les séquelles causées par les traitements.

Benninger et al. [13] comparent, sur 100 patients nouvellement diagnostiqués, la panendoscopie (œsophagoscopie) à l'endoscopie sélective (guidée par les symptômes cliniques). Leur analyse montre que, pour détecter les néoplasmes synchrones et métachrones des voies aérodigestives supérieures, des analyses endoscopiques sélectives, exploitant au mieux les données historiques et cliniques, permettent de minimiser le nombre de procédures diagnostiques (ainsi que le risque de morbidité associé), tout en générant des économies substantielles de l'ordre de 1 000 $ (année non précisée) par patient. Dans un contexte similaire, Tan et al. [14] examinent, d'un point de vue médico-économique, l'apport du scanner thoracique par rapport à la traditionnelle radiographie du thorax, chez des patients nouvellement diagnostiqués à un stade avancé (III et IV). Leur analyse sur 25 patients révèle que 22 des 25 scanners réalisés pour un coût supplémentaire de 13 314 $ (année non précisée) n'ont pas permis d'accroître la sensibilité du test de dépistage des métastases pulmonaires ou de second cancer. Les auteurs en concluent de ce fait qu'il n'existe pas, à l'heure actuelle, de justification à l'utilisation, en routine, du scanner thoracique dans le cadre de l'évaluation du patient présentant un cancer de la tête et du cou nouvellement diagnostiqué à un stade avancé.

D'autres évaluations économiques se sont intéressées à la comparaison du coût de différentes stratégies, le plus souvent la radiothérapie et la chirurgie, dans le traitement du cancer du larynx. Deux remarques générales méritent d'être formulées avant la présentation des résultats de ces études : 1) les coûts mesurés sont constitués, le plus souvent, des coûts médicaux directs hospitaliers ; 2) ces dépenses correspondent aux montants facturés et ne sont, dès lors, qu'une estimation imparfaite des coûts réels des ressources employées.

Sur cette base, Morton [15] estime à 6 473 $ néo-zélandais (1995) le coût, à l'hôpital d'Auckland, d'une cure standard de radiothérapie administrée chez des patients atteints de cancer de la glotte (tous stades). Ce coût est 2,5 fois inférieur à celui estimé, dans le même établissement, pour une laryngectomie totale. Le même ordre de grandeur entre le coût de la radiothérapie et celui de la chirurgie est observé par Bailey et al. [16] aux États-Unis (11 335 $ versus 25 970 $). Le coût élevé de la chirurgie est, dans ces deux cas, en grande partie imputable à la durée prolongée du séjour hospitalier.

Trois études américaines évaluent différentes options thérapeutiques (cordectomie endoscopique, radiothérapie et hémilaryngectomie) dans le traitement des lésions T1 de la glotte. Mittal et al. [17] montrent ainsi que les coûts de la radiothérapie, administrée en ambulatoire, demeurent inférieurs à ceux de la chirurgie, même lorsque les coûts des transports sont pris en considération (coûts totaux respectifs 2 920 $ et 6 415 $, dollars de 1980-1981). Cragle et Brandenburg estiment, pour leur part, sur 2 x 3 patients (!), les coûts de la cordectomie - ne nécessitant pas d'hospitalisation - à 5 945 dollars de 1990 et ceux de la radiothérapie à 14 151 $ ⁶ [18]. Enfin, Myers et al. [19] montrent que l'excision des cellules squameuses de la corde vocale à l'aide d'un microlaryngoscope (avec ou sans laser) constitue une stratégie intéressante d'un point de vue économique, puisque présentant un coût sensiblement inférieur à celui de la radiothérapie ou de l'hémilaryngectomie (tableau).

Un dernier type d'études de minimisation des coûts compare les techniques de reconstruction chirurgicale, qui se différencient en fait par l'origine des lambeaux de peau utilisés pour la reconstruction. Nous n'entrons pas ici dans le détail des études recensées sur ce thème (une petite dizaine, toutes américaines). Retenons simplement que, comme dans le cas des stratégies thérapeutiques, les estimations de coûts sont extrêmement variables selon les études (réalisées dans différents États à différentes périodes). Miller et al. (1991) montrent par ailleurs que ce type de chirurgie est plus coûteux chez les patients présentant un néoplasme des voies aérodigestives supérieures (37 400 $, année non précisée) que chez des patients opérés en raison de problèmes congénitaux (12 300 $) ou traumatiques (18 000 $) [20] : les patients présentant un néoplasme des VADS sont en effet caractérisés par des taux de complications plus élevés, entraînant une hospitalisation prolongée et une utilisation intensifiée des ressources.

Les études coût/utilité et la qualité de vie

L'évaluation de la qualité de vie apparaît cruciale dans ce type d'atteinte, et ce pour deux raisons principales [21]. En premier lieu, en raison de la sévérité de l'atteinte, certains patients peuvent se voir proposer des soins palliatifs plutôt que curatifs. Dans ce cas, les critères traditionnels de résultats des essais cliniques (survie, progression de la maladie) se révèlent insuffisants. En second lieu, en raison des répercussions physiques causées par certaines modalités, le traitement peut affecter la capacité des patients à entreprendre des actes de la vie quotidienne (manger, communiquer, en particulier).

De ce fait, on dénombre beaucoup de publications consacrées à la qualité de vie du patient atteint de cancer de la tête et du cou (sans toutefois définir de façon précise cette notion, d'où une certaine hétérogénéité des travaux présentés). Peu de travaux ont toutefois tenté d'intégrer cette dimension qualitative dans le cadre d'une analyse de rendement, ou, de manière plus large, dans le cadre de l'aide à la décision médicale.

Dans le cancer du larynx (T3), Mc Neil et al. [22] comparent, sur la base de la théorie de l'utilité espérée, deux stratégies médicales (laryngectomie et radiothérapie) présentant des caractéristiques différenciées : taux de survie élevé (60 %) mais perte d'un langage normal pour la première, taux de survie plus réduit (30 à 40 % à 3 ans) mais maintien d'une capacité à parler normale ou presque normale pour la seconde. À l'aide de la technique du standard gamble (pari standard), les auteurs amènent 37 volontaires sains à révéler leurs préférences pour l'une ou l'autre technique. Les résultats de cette approche indiquent que 20 % des individus choisiraient la technique la moins efficace (radiothérapie) de façon à préserver leur voix.

Jakular et al. [23] comparent, quant à eux, en utilisant la méthode du time trade-off (arbitrage temporel), les préférences des patients, des professionnels de santé et d'un public non informé, par rapport à différents états de santé caractérisés par six critères : apparence, alimentation, parole, respiration, douleur et activité sociale/professionnelle. Professionnels de santé et patients accordent, dans l'ensemble, les mêmes valeurs aux différents états liés aux critères en lien direct avec le cancer de la tête et du cou. Les professionnels accordent toutefois une valeur plus importante que les patients au fait d'éviter la douleur et l'isolement social. Quant aux étudiants (représentant un public non informé), ils diffèrent significativement des patients et des professionnels de santé dans le classement de ces états de santé. À l'instar de Sharp et al. [24], cette étude suggère que les évaluations des états de santé soient réalisées par les patients plutôt que par des volontaires sains. Dans certains cas spécifiques (lorsque le patient n'est plus en état de répondre aux questions), les professionnels de santé peuvent constituer un bon substitut pour l'évaluation des états de santé.

Enfin, Stalpers et al. [25] intègrent efficacité clinique et utilité dans le cadre d'une approche basée sur un arbre de décision chez des patients présentant une lésion de la glotte de stade T2N0M0. Les auteurs assignent un niveau d'utilité (compris entre 0 et 1) à chaque état de l'arbre de décision et montrent que, pour tout score d'utilité inférieur ou égal à 0,99 après une laryngectomie, la radiothérapie constitue la stratégie de référence. Cette approche mérite, selon nous, d'être reproduite à l'avenir, en veillant toutefois à incorporer dans l'analyse le retentissement économique des différentes stratégies.

Les autres études (c'est-à-dire la grande majorité d'entre elles) se limitent à la description de la qualité de vie des patients atteints de cancer de la tête et du cou. Une attention particulière est portée, dans la littérature, au cancer du larynx. Nous ne reprenons pas ci-après le détail de chacune de ces publications. Nous préférons synthétiser les grands enseignements issus de ces études et lister les principales échelles de qualité de vie qui peuvent être utilisées chez les patients atteints de cancer de la tête et du cou.

Plusieurs travaux ont mis en évidence la dégradation de l'état psychologique et social ainsi que les difficultés à manger chez les patients atteints de cancer de la tête et du cou (Gotay et Moore 1992 [26]). Breitbart et Holland [27] attirent l'attention sur le fait que les difficultés psychologiques liées à une modification radicale de l'apparence se produisent, le plus souvent, chez des individus présentant déjà un terrain psychologique fragilisé, de par leur consommation chronique abusive d'alcool ou de tabac. Bjordal et Kaasa [28] insistent, pour leur part, sur le nécessaire suivi à long terme des patients, 30 % d'entre eux pouvant présenter, 7 à 11 ans après le traitement curatif (radiothérapie conventionnelle ou hypofractionnée), des perturbations psychologiques et, par conséquent, une qualité de vie détériorée.

Lorsque la radiothérapie et la chirurgie sont comparées sur la base de la qualité de vie, on note, le plus souvent, une préférence pour la première, cette préférence s'exprimant notamment à travers un meilleur retour au travail, ainsi qu'une capacité fonctionnelle et une qualité de voix supérieures. En revanche, l'étude de Burns [29] fait état d'une qualité de vie améliorée sous chirurgie, lorsque cette modalité de traitement est comparée avec la radiothérapie et la chimiothérapie chez des patients atteints de cancer de stade IV.

Différentes échelles ont été développées ces dernières années afin d'évaluer la qualité de vie des patients atteints de cancer de la tête et du cou. Parmi les plus utilisées, on note deux questionnaires spécifiques à la pathologie cancéreuse, auxquels se sont adjoints deux modules complémentaires propres au cancer des voies aérodigestives supérieures : le QLQ-C30 développé par l'EORTC (explorant 15 dimensions) et le FACT (explorant 5 dimensions). Ces deux questionnaires sont disponibles et validés en langue française [30].

Notes :

¹ Cette dénomination, empruntée de l'anglais (head and neck cancer), recouvre en réalité trois principales localisations (cavité buccale, pharynx et larynx) qui diffèrent tant d'un point de vue épidémiologique que d'un point de vue thérapeutique ou clinique (espérance de vie, préservation des organes).

² On souligne ainsi au passage les différences sensibles d'incidence entre les deux sexes.

³ Un cas spécial de l'analyse coût/efficacité consiste à comparer deux stratégies présentant les mêmes conséquences pour le patient, mais à un coût différent. On parle, dans ce cas, d'études de minimisation (ou d'identification) des coûts.

⁴ En supposant que l'activité du secteur privé à but lucratif (non inclus dans cette estimation) représente 33 % de l'activité hospitalière totale, on peut ainsi estimer que le cancer à l'hôpital représente, pour l'Assurance maladie, une dépense annuelle de l'ordre de 43 milliards de francs.

⁵ La classe ASA, établie par l'American Society of Anesthesiologists, propose une mesure générique de l'état de santé de patients subissant une opération chirurgicale.

⁶ On s'étonnera toutefois de constater que les coûts liés à la laryngoscopie et à la biopsie sont pris en considération pour le calcul des coûts de la radiothérapie et non de ceux de la cordectomie.

CONCLUSION

Peu de travaux ont été consacrés à ce jour dans la littérature internationale à l'évaluation économique du cancer de la tête et du cou. Ce constat de carence est particulièrement marqué dans le cas français, puisque seulement une étude récente a été recensée (sur le coût du cancer à l'hôpital). Plusieurs facteurs peuvent expliquer ce relatif désintérêt : 1) plutôt que d'une seule pathologie, il convient de parler d'un ensemble de maladies hétérogènes ; 2) prises isolément, ces pathologies présentent une incidence assez faible ; 3) enfin, et cela est une conséquence des points 1 et 2, les essais cliniques ont du mal à mettre en évidence, de façon statistiquement assurée, l'efficacité des différentes stratégies médicales, du moins en ce qui concerne la mortalité, qui constitue, pour les études économiques, un indicateur privilégié.

L'étude récente de Borella et al. [7] est d'autant plus intéressante qu'elle permet d'illustrer l'intérêt des données recueillies dans le cadre du PMSI, et ce malgré les multiples difficultés liées à l'utilisation de ce dernier en cancérologie [31, 32]. Elle aboutit à une estimation du coût de prise en charge hospitalière du cancer d'environ 29 milliards de francs (1996), dont 2,265 milliards imputables aux cancers des voies aérodigestives supérieures (VADS). Il importe, selon nous, de poursuivre cette voie de recherche afin de tenir compte, notamment, des affinements apportés à cet outil de gestion et de l'élargissement de son champ d'application au secteur privé lucratif.

Quant aux évaluations médico-économiques réalisées dans le cancer de la tête et du cou, il convient de veiller à la prise en compte effective de l'efficacité des stratégies (ce qui implique de ne plus se limiter aux seules études de minimisation de coûts) et de dépasser la perspective du payeur ou de l'établissement hospitalier, de façon à comptabiliser les coûts sociaux que cet ensemble de pathologies engendre. Pareilles évaluations doivent également voir le jour en France. Ce type d'analyses, combinant résultats cliniques et retentissements économiques, constitue, en effet, un outil privilégié d'aide à la décision, en particulier lors de l'apparition, sur le marché, de nouvelles stratégies médicales. En raison de la difficulté à conduire des essais cliniques robustes dans ce type de cancer, une place importante sera dévolue à l'outcome research et aux investigations locales non randomisées. L'évaluation de la qualité de vie des patients sera également prépondérante, en raison des séquelles majeures associées à ce type d'atteinte. Sur la base des données qui pourraient ainsi être recueillies dans quelques centres hospitaliers français, il serait dès lors possible d'intégrer, à l'instar de Stalpers et al. [25], efficacité clinique (quantité de vie) et utilité (qualité de vie) dans une approche commune fondée sur une modélisation, en prenant soin, néanmoins, d'incorporer dans l'analyse le retentissement économique des différentes stratégies.

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