John Libbey Eurotext

Innovations & Thérapeutiques en Oncologie

Enjeux méthodologiques de la médecine de précision en oncologie Volume 3, numéro 1, Janvier-Février 2017

Illustrations

  • Figure 1
Auteurs
1 IR4M-UMR8081
Université Paris Sud et Comité statistique de ARCAGY-GINECO
Rue Ampère
91405 Orsay Cedex
France
2 OncoStat, Institut Gustave Roussy
Service de biostatistique et d’epidémiologie & INSERM CESP
114, rue Edouard Vaillant
94805 Villejuif cedex
France
* Tirés à part
  • Mots-clés : médecine de précision, thérapies ciblées, essais thérapeutiques, essais précoces, biomarqueurs
  • DOI : 10.1684/ito.2017.0071
  • Page(s) : 33-8
  • Année de parution : 2017

Les méthodologies de développement des thérapies ciblées ont dû s’adapter aux nouvelles familles de médicaments, remettant profondément en question la séquence classique – phase I : toxicité ; phase II : efficacité ; phase III : comparaison au traitement de référence. Ne pouvant plus s’appuyer sur le parallélisme entre dose-toxicité et dose-efficacité, comme c’était le cas pour les chimiothérapies cytotoxiques, les essais précoces doivent évaluer simultanément la tolérance et les prémisses d’efficacité des drogues à l’aide de biomarqueurs. Les critères de jugement des essais de phase II sont profondément modifiés, la réponse évaluée par les critères RECIST étant mal adaptée aux modifications fonctionnelles de la tumeur. Les essais de phase III, enfin, portant sur des populations souvent plus restreintes mais plus homogènes, vont s’appuyer sur des méthodes plus flexibles, privilégiant les analyses intermédiaires et permettant parfois de modifier le nombre de sujets nécessaires, voire le schéma de l’essai en cours d’inclusion. Cet article présente et discute ces nouveaux enjeux méthodologiques.