John Libbey Eurotext

Hématologie

MENU

Succès clinique de la thérapie génique dans une maladie génétique Volume 6, numéro 1, Janvier-Février 2000

Auteur
  • Page(s) : 75-6
  • Année de parution : 2000

Quatre nourrissons atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS-X1) ont été traités avec succès par thérapie génique, une première très attendue. Il y a un an exactement, l'unité INSERM 429 (Développement normal et pathologique du système immunitaire), dirigée par le Pr Alain Fischer à l'hôpital Necker-Enfants malades, a effectué, chez un premier nourrisson, une greffe autologue de cellules souches CD34+, génétiquement modifiées ex vivo, grâce à un vecteur rétroviral transférant le gène gammac codant la chaîne gamma commune des récepteurs de cytokines (IL-2, IL-4, IL-7, IL-9, IL-15).