John Libbey Eurotext

Hématologie

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Stratégies des thérapies géniques Volume 2, numéro 1, Janvier - Février 1996

Auteur
Laboratoire de biochimie B et laboratoire expérimental de thérapie génique, institut d'hématologie, hôpital Saint-Louis, 1, avenue Claude-Vellefaux, 75475 Paris Cedex 10.

Quelle que soit la pathologie à traiter, infectieuse, tumorale, leucémique, génétique ou dégénérative, la stratégie du transfert d'un gène à visée thérapeutique ou de marquage cellulaire nécessite de maîtriser cinq composantes interdépendantes : 1) le gène d'intérêt (transgène) ; 2) le système de transfert ; 3) la cellule cible ; 4) l'évaluation thérapeutique, in vivo et 5) la sécurité. Pour une maladie donnée, les cibles thérapeutiques des transferts de gènes et les méthodes pour les atteindre peuvent être multiples, même pour une maladie monogénique. Les modalités pratiques des traitements qui se dessinent seront très variées, allant d'une simple injection facile à mettre en oeuvre pour la vaccination des maladies infectieuses, jusqu'aux traitements élaborés, effectués dans des centres spécialisés et parfois dans des secteurs cliniques confinés. Tels sont les sujets de cette revue d'ensemble des stratégies actuelles des thérapies géniques et de leur évolution au cours des quinze dernières années, afin de passer du mythe à la réalité.