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Hématologie

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Agonistes du récepteur de la thrombopoïétine : actualités et perspectives Volume 12, numéro 5, Septembre-Octobre 2006

Auteur
Centre de référence sur les cytopénies auto-immunes, service de médecine interne, hôpital Henri Mondor, 51 Av. du Maréchal de Lattre de Tassigny, 94010 Créteil Cedex

Plus de 10 ans après le clonage de la thrombopoiétine (Tpo), la prise en charge des thrombopénies induites par les chimiothérapies myéloablatives repose toujours sur les transfusions plaquettaires itératives. Le développement initialement de formes recombinantes de Tpo a été freiné d’une part du fait de leur inefficacité dans les situations cliniques les plus critiques, d’autre part en raison de l’apparition d’anticorps neutralisants ayant une réactivité croisée avec la Tpo endogène. Récemment, des molécules agonistes du récepteur de la Tpo (Tpo-R) mais n’ayant pas d’homologie de séquence avec la Tpo endogène ont été mise au point par l’industrie pharmaceutique. D’eux d’entre elles, AMG 531 et le eltrombopag ont atteint le stade des études cliniques de phase II et III chez l’homme. Ces études préliminaires, qui portent à ce jour presque exclusivement sur le purpura thrombopénique immunologique (PTI), ont montré des taux d’efficacité prometteurs de 80 à 85 % avec un bon profil de tolérance à court terme. Les études en cours ou à venir permettront : 1) de mieux définir la place éventuelle de ces molécules dans la prise en charge du PTI, et 2) de savoir si leur rapport efficacité/coût/tolérance permettra à terme d’envisager leur utilisation dans des situations plus critiques en hématologie que sont les thrombopénies profondes et durables associées notamment aux myélodysplasies ou induites par des chimiothérapies myéloablatives.