Fixer les objectifs thérapeutiques pour optimiser la démarche de prescription

ARTICLE

La finalité de la médecine, guérir ou à tout le moins soulager, et de plus en plus prévenir, a acquis une nouvelle exigence d'objectivité et donc de spécificité, au-delà de la part basale et non spécifique de l'effet médecin et de l'effet placebo. Pourtant, la démarche médicale a peu évolué. L'approche clinique reste essentiellement orientée vers le diagnostic, l'étiquetage d'une maladie, héritage de la période nosographique de la médecine. Le médecin a toujours le choix entre l'écoute de son patient, le stéthoscope ou l'IRM et autres techniques modernes. Mais face à la technologie triomphante, il a souvent tendance à privilégier les investigations sophistiquées. Il n'a pas toujours appris que la fiabilité des informations fournies par un examen paraclinique ne se résume pas à sa technique, aux compétences de sa mise en oeuvre, aux informations qu'il fournit, mais dépend aussi, et surtout, de sa spécificité, sa sensibilité, sa valeur prédictive. Celles-ci sont intimement liées à la probabilité clinique de la maladie. S'obstiner à vouloir obligatoirement mettre une étiquette, à désigner le coupable, une maladie, ne conduit-il pas à oublier le patient que l'on a devant soi ? Proposer un traitement pourrait paraître la conclusion simple de cette démarche : à cette maladie identifiée correspond un traitement avec ses règles validées de prescription.

Ce n'est pas si simple...

Dans la vie de tous les jours, dans le cadre de l'activité professionnelle comme en famille, toute décision d'action (ou d'inaction) poursuit un objectif, plus ou moins énoncé, plus ou moins flou. La décision médicale ne déroge pas à cette règle. Pour des raisons éthiques assez évidentes, aussi bien d'un point de vue individuel (le patient) que collectif (la société), l'objectif d'une décision médicale doit être clairement identifié. Ici, l'objectif est-il fondé sur une maladie ou sur les besoins d'un patient ?

Cet article est un plaidoyer pour l'introduction de l'identification d'un ou plusieurs objectifs thérapeutiques propres au patient dans les étapes de la démarche médicale, préalablement à la décision de prescrire. Cette identification semble un apport déterminant dans la quête d'une démarche médicale optimale. L'idée n'est certainement pas originale : la notion d'objectifs thérapeutiques a été mise en avant par l'OMS [1-3].

Qu'est-ce qu'un objectif thérapeutique ?

On voit ainsi que définir un objectif thérapeutique nécessite la conjonction des attentes et besoins du patient avec la connaissance que possède le médecin des risques encourus par ce patient en fonction de son âge, de ses divers facteurs de risque, de ses autres maladies. On ne soigne pas un cholestérol mais une personne. Ainsi pour une même hypercholestérolémie, le moyen pourra être une simple réassurance, des conseils d'hygiène de vie ou une prescription médicamenteuse. La confusion de la fin (l'objectif thérapeutique) avec les moyens (l'intermédiaire qu'est le cholestérol et les méthodes pour le faire baisser) est une source, au mieux, d'incompréhension de la part du patient sur sa maladie et sa thérapeutique, au pire d'erreurs fatales (voir l'histoire tragique des antiarythmiques [4]), et toujours d'un gaspillage de ressources rares.

Cette nécessité d'imposer à la démarche médicale le passage par l'identification de l'objectif thérapeutique n'est pas nouvelle, nous l'avons mentionné. Explicitement parfois, implicitement le plus souvent, chaque prescripteur définit ce qu'il attend de chaque prescription. Mais la notion n'est pas formalisée, les objectifs sont souvent non pertinents comme l'illustre l'exemple de la fréquente automaticité de la prescription d'une statine. La démarche qui conduit à leur choix n'est pas intégrée dans la démarche du médecin. Or la prescription est l'aboutissement de cette démarche et le support de l'action que le médecin a décidée avec son patient. Nous avons dit qu'il ne saurait exister d'action sans objectif. Dans le cas de la démarche médicale, c'est autour de l'objectif thérapeutique que doit s'organiser l'action.

Hiérarchie des objectifs thérapeutiques

­ augmentation de l'espérance de vie,

­ diminution de la survenue des événements morbides non létaux,

­ disparition des symptômes gênants,

­ prévention du handicap,

­ amélioration de la qualité de la vie.

Le fondement de cette hiérarchie est d'origine culturelle. Elle n'est jamais clairement explicitée ou individualisée lors du cursus universitaire. Elle est valable « en moyenne » car susceptible de varier d'une culture à l'autre, d'un patient à l'autre et pour un même patient selon son âge, sa situation professionnelle, familiale, ses pathologies associées, etc. Si la plupart d'entre nous redoutent la mort, ce n'est pas le cas de tous. Celui-ci ne s'en souciera pas adolescent, la craindra à l'âge adulte, l'attendra centenaire, la réclamera s'il est gravement handicapé.

Pour toutes ces raisons, le médecin ne peut décider seul : il ne peut le faire sans le patient, qui a obligatoirement son mot à dire, et depuis quelques années le dernier mot, même si pour cela le dialogue nécessaire est souvent délicat à conduire.

L'objectif thérapeutique relève donc des valeurs du patient. C'est pourquoi le choix de l'objectif thérapeutique ressort d'un débat tripartite : le patient, le professionnel et la société. Au sein de ce débat l'autonomie du sujet se manifeste et celle du médecin s'exerce sous la forme d'un médiateur de sa responsabilité collective [5].

À chaque objectif thérapeutique est lié un risque dont l'intensité (c'est une quantité : personne n'est à risque zéro, bien peu sont à risque maximum...) dépend : 1) de la pathologie (un objectif thérapeutique n'est pas spécifique d'une pathologie ; ainsi la prévention de la mort) ; 2) de la période d'avenir considérée (avenir immédiat, court, moyen, long terme) ; 3) du sujet, de ses autres facteurs de risque et de ses pathologies associées.

Choix d'un objectif thérapeutique

­ l'analyse de la demande et des attentes du patient ;

­ les éléments cliniques et paracliniques qui permettent un diagnostic et un pronostic ;

­ les données associées propres au patient et les données épidémiologiques qui permettent d'estimer les risques de survenue, de récidive, ou de persistance du facteur de risque, de l'état morbide et de leurs conséquences ;

­ les thérapeutiques disponibles et leur ratio risque/bénéfice.

Le processus de choix est interactif, d'une part avec la progression de la précision du diagnostic comme nous l'évoquerons plus loin, d'autre part en fonction des données associées. Si aucune thérapeutique efficace n'est disponible pour l'objectif thérapeutique vers lequel le médecin s'oriente en accord avec le patient, il faudra en trouver un autre peut-être moins exigeant dans la hiérarchie, mais toujours en accord avec la démarche du patient. Un exemple éclairant des particularités du choix d'un objectif thérapeutique est celui des situations des soins de fin de vie, où l'objectif thérapeutique n'est plus la guérison d'une maladie, la prolongation de la durée de vie, mais au contraire la qualité et le confort de vie, au risque parfois d'en abréger la durée. Cet exemple montre mieux que tout autre l'importance de bien comprendre les besoins et attentes du patient.

Objectifs thérapeutiques et démarche diagnostique

Pour satisfaire le patient la démarche du médecin devient donc : 1) préciser le problème du patient ; 2) définir le(s) objectif(s) thérapeutique(s) ; 3) choisir la thérapeutique la mieux adaptée à l'objectif identifié et à la spécificité du malade.

Pour identifier l'objectif thérapeutique, le médecin doit ainsi situer, mais seulement jusqu'à un certain point, le malade dans le cadre nosologique. Cette étape de la démarche est toujours confondue avec la recherche d'un diagnostic le plus précis possible. C'est une erreur car le diagnostic précis n'est pas forcément nécessaire pour identifier le « bon » objectif thérapeutique et accéder à la solution du problème posé par le malade.

Deux cas illustrent bien cet aspect : dans le cas des très nombreux syndromes médicalement inexpliqués, où ne sera trouvée aucune « lésion » précise qui puisse les expliquer, la recherche plus ou moins acharnée d'une explication somatique, après que la clinique, des examens simples, un suivi de quelques semaines aient éliminé toute suspicion de maladie précise ou grave, conduira simplement à augmenter l'inquiétude du patient [6]. De même dans les situations de fin de vie, identifier une cause précise est rarement utile pour répondre à l'objectif de soulagement de ses symptômes souhaité par le patient.

Il faut toujours se rappeler que le but d'un examen n'est pas de mettre une étiquette et qu'un examen est inutile, quelles que soient sa spécificité, sa sensibilité, sa valeur prédictive, s'il ne conditionne pas une thérapeutique. Il est à craindre que nombreux soient les examens paracliniques pratiqués qui n'apportent rien à l'optimisation de la décision thérapeutique. Cette attitude est encore moins admissible quand on considère l'aspect financier et celui du budget social de la nation.

En revanche, l'existence d'au moins une thérapeutique établie est nécessaire à l'identification de l'objectif thérapeutique. Un objectif thérapeutique n'a de sens que s'il est accessible à une ou plusieurs thérapeutiques établies. La liste des objectifs est révisée au vu des résultats de chaque examen. La séquence s'arrête lorsque la thérapeutique est choisie.

En pratique, le principe est simple : avant de décider d'un examen, le médecin doit se poser la question : en quoi cet examen servira-t-il à mon malade et plus précisément les informations acquises me serviront-elles à mieux préciser le ou les objectifs thérapeutiques ? Si la réponse est négative, l'examen ne doit pas être réalisé.

Quels objectifs thérapeutiques pour une prescription ?

On a beaucoup écrit sur la démarche qui conduit le médecin à établir un diagnostic, mais moins sur la décision de prescrire une thérapeutique. La prescription est la conclusion d'une consultation, et elle est souvent assimilée à une prescription pharmacologique. De fait, de nombreuses consultations se terminent par la délivrance d'une ordonnance médicamenteuse, dont la fréquence varie beaucoup d'un pays à l'autre : une consultation se termine sans prescription de médicament dans 10 % des cas en France, 28 % en Allemagne, 57 % aux Pays-Bas [7]. En fait si une consultation se conclut toujours par une décision qui, elle-même débouche sur une action, cette décision peut concerner un ou des médicaments, mais aussi des conseils sur le mode de vie, et même parfois une non-prescription, qui a valeur de prescription par l'explication qui l'accompagne.

La demande du malade et la connaissance que possède le médecin des conséquences de son état conduisent à définir un but aux soins qui se traduit par un ou plusieurs objectifs. Ils sont qualifiés de thérapeutiques car à la fois ils déterminent le choix du traitement et ils définissent ce que ce traitement est supposé atteindre. Ces objectifs sont la raison de la prescription. Celle-ci est un média obligé, ou pratiquement obligé, entre un objectif synthétisant cette rencontre et les moyens choisis pour l'atteindre. Elle doit être cohérente avec un ou plusieurs objectifs thérapeutiques. L'objectif thérapeutique est donc inhérent au type de démarche qu'est la consultation médicale. Mais d'autres raisons, plus opératoires, justifient l'identification des objectifs thérapeutiques au cours de la consultation, en préalable à toute prescription.

Le médecin doit définir un ou plusieurs objectifs thérapeutiques pour pouvoir prescrire en conformité avec les données actuelles de la science. Chaque thérapeutique est évaluée par rapport à un ou plusieurs critères cliniques dont chacun correspond à un objectif thérapeutique potentiel. L'intensité de l'effet, qui doit jouer un rôle majeur dans le choix de la thérapeutique et qui est évaluée à partir des résultats des essais cliniques, est donc intrinsèquement liée à un objectif thérapeutique potentiel.

D'autres raisons encore contribuent à imposer la structuration de la démarche du médecin autour du choix d'objectifs thérapeutiques. On ne peut pas justifier auprès du patient l'utilité de la prescription si on ne la rattache pas à des objectifs thérapeutiques clairement définis, explicités et en accord avec le paradigme culturellement accepté de la médecine et de la santé, répondant à la demande du patient.

On ne peut pas surveiller l'efficacité d'un traitement dont les objectifs ne sont pas définis. Le résultat, donc le bien fondé d'une prescription, ne peut s'évaluer que si ses objectifs ont été clairement et précisément définis (évaluation de la qualité des soins). Ainsi, la plupart des études s'intéressant à l'écart entre pratique et référentiel pêchent par l'absence de prise en compte de l'objectif thérapeutique. Par exemple, on a observé dans les années 90 du siècle dernier nombre de prescriptions d'antagonistes calciques dans le post-infarctus du myocarde [8]. Comment interpréter cette observation ? S'il s'agissait de prévenir un AVC chez des hypertendus, ou de réduire le nombre de crises d'angine de poitrine chez des patients conservant un angor d'effort à leur retour de l'hôpital, la prescription était conforme aux données actuelles de la science. Mais ce n'était plus le cas s'il s'agissait de prévenir la récidive d'infarctus du myocarde. Sans la connaissance de l'objectif thérapeutique choisi par le médecin, il était impossible d'évaluer sa prescription.

Dans cet exemple, l'objectif pourra être la prévention d'un accident cardiovasculaire ou d'un décès précoce.

Quand choisir l'objectif thérapeutique ?

Objectif thérapeutique et projet de soins

Objectif thérapeutique et faible risque

Cette situation montre que dès qu'apparaît l'objectif dans le cours de la démarche il convient d'établir une prédiction du risque qui s'enrichira au fur et à mesure que les résultats des examens complémentaires appropriés émergeront. Mais dans nombre de cas, ces examens seront très limités, l'interrogatoire et l'examen suffisant à placer le patient dans une classe de risque faible.

Conclusion

La deuxième consiste à réduire cette liste grâce, éventuellement, au recours à des examens paracliniques.

La dernière est le choix de la thérapeutique la plus apte à atteindre chacun de ces objectifs.

L'accent mis sur les objectifs thérapeutiques n'a pas qu'une valeur formelle. C'est surtout un élément opératoire fondamental pour un choix thérapeutique raisonné et raisonnable, pour limiter les examens paracliniques inutiles.

Il faut que les médecins intègrent l'identification des objectifs thérapeutiques dans leur démarche. Il faut que la formation initiale mette l'accent sur cet aspect fondamental de la méthode médicale.

Références

1. De Vries TPGM, Hennings RH, Hogerzil HV, et al. Guide to good prescribing. WHO Action programme on essential drugs. WHO : Geneva ; 1995.
2. Boissel JP. Note sur la nécessaire définition des objectifs thérapeutiques pour une démarche de prescription optimisée. Therapie. 1996;51:287-9.
3. Boissel JP. Therapeutic objectives. Evidence-based CardiovascMed. 1999;3:1.
4. Moore TC. Deadly medicine. Simon & Schuster : New-York ; 1995.
5. Rameix S. Autonomie et solidarité, dans la relation médicale et le système de santé. Un point de vue philosophique. Conférence Nationale de Santé : Paris ; 2001.
6. Cathébras P. Plaintes somatiques médicalement inexpliquées. Médecine. 2006;2:72-6.
7. IPSOS. Le rapport des Français et des Européens à l'ordonnance et aux médicaments. IPSOS Santé 2005.
8. Boissel JP, Nemoz C, Gillet J, Salewski B, Diaz N, et le Groupe de Pharmacologie et de Thérapeutique de la Société Française de Cardiologie. La prescription médicamenteuse dans le postinfarctus : résultats de l'EPPI (étude de prescription postinfarctus). Etude coopérative Française. Arch Mal Coeur. 1990;83:1777-82.