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Impact des réglementations sur la recherche de transfert en thérapie génique et cellulaire : l‘exemple américain

Bulletin du Cancer. Volume 91, Numéro 3, 239-47, Mars 2004, Synthèse

Résumé

Summary

Auteur(s) : Raphaël F. Rousseau, Adrian P. Gee, Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine, 6621 Fannin, MC 3‐3320, Houston, Texas 77030, USA .

Résumé : La place croissante prise par la thérapie cellulaire, et plus modestement la thérapie génique, dans l‘arsenal thérapeutique, notamment antitumoral, a conduit le législateur à instaurer des règles de fonctionnement précises afin d‘encadrer ce nouveau champ d‘application de la médecine et d‘assurer la sécurité optimale des patients. Les centres de thérapie cellulaire et génique, le plus souvent en milieu académique, se voient désormais imposer des règles de fonctionnement proches de celles de l‘industrie pharmaceutique. Sur la base de l‘exemple américain, nous présentons ici les règles qui encadrent le fonctionnement d‘une unité de thérapie cellulaire et génique. Nous décrivons le principe des bonnes pratiques de fabrication, de l‘assurance‐qualité et de l‘accréditation. Nous évoquons enfin les perspectives d‘avenir de la thérapie cellulaire et génique dans le cadre de plus en plus strict des réglementations en vigueur aux États‐Unis. ▴

Mots-clés : thérapie cellulaire, thérapie génique, bonnes pratiques de fabrication, assurance‐qualité, contrôle‐qualité

Illustrations

Figure 1. Approche graduelle de mise en place des régulations fédérales. Adaptée d’une diapositive d’une présentation faite par la FDA, cette figure montre l’accroissement progressif du degré de mise en place des cGMP et de caractérisation du produit exigés lors du passage de la phase préclinique à la phase III.

Figure 2. Procédures de déclaration et de suivi d’un essai clinique en thérapie génique. L’Afssaps est le « guichet unique » pour le dépôt des demandes d’essai clinique de thérapie génique (TG). CGB : Commission d’étude de la dissémination pour un produit issu du génie biomoléculaire ; CCPPRB : Comité consultatif de protection des personnes dans la recherche biomédicale ; CGG : Commission de génie génétique.