La cancérologie pédiatrique française : passé et avenir

ARTICLE

Auteur(s) : Danièle Sommelet 
Professeur de Pédiatrie

Hôpital d’Enfants, CHU de Nancy, Rue du Morvan, 54511 Vandœuvre les Nancy Cedex Tél. : 03 83 15 46 21 ; Fax : 03 83 15 45 51

– assurer, à l’issue du diagnostic et du bilan initial, les étapes majeures du traitement, en liaison avec les pédiatres hospitaliers et les médecins libéraux de proximité ; 

– participer à la recherche nationale et internationale ; 

– garantir une prise en charge globale du patient et de sa famille en privilégiant le dialogue et l’information, et en favorisant un environnement thérapeutique adapté à l’âge ; 

– contribuer à la formation initiale et continue. 

L’exercice de cette spécialité repose sur des pédiatres hospitaliers expérimentés en raison de la rareté des cancers de l’enfant et de l’adolescent, 2000 nouveaux cas par an, de 0 à 18 ans (moins de 1 % de l’ensemble des cancers), leur hétérogénéité (30 % de leucémies, 70 % de tumeurs solides comportant plus de 40 sous-types histologiques), leur survenue chez un organisme en développement impliquant un risque potentiel de séquelles physiques et psychologiques. 

Des progrès considérables sont notés depuis 30 ans ; le taux de guérison est passé de 25 % avant 1970 à 75 % en 2003, la raison majeure étant attribuée à la recherche clinique multicentrique, nationale et internationale, allant de pair avec l’amélioration de la qualité des soins. Parallèlement, les soignants se sont largement investis dans la prise en charge de la douleur et des autres soins de support ainsi que dans l’accompagnement psycho-social du malade et de sa famille. Actuellement 34 services/départements/unités de cancérologie pédiatrique, dont les membres appartiennent aux instances de concertation nationale et internationale spécifiques, se sont individualisés en France, dont 50 % à partir des années 80. 

Réalisant un maillage thématique national, ces équipes ont pour premier souci de développer des soins efficaces adaptés aux facteurs pronostiques, cliniques et biologiques, se dégageant d’études et d’essais thérapeutiques successifs. Rappelons que la recherche clinique peut concerner plus de 60 % des malades (moins de 5 % chez les adultes) ; les équipes s’engagent à respecter les critères d’enregistrement, l’accord des parents et la validation des données recueillies. 

Depuis 15 ans, la réglementation des soins et de leurs effets iatrogènes, de la recherche, de l’accueil des enfants et des adolescents à l’hôpital, les droits des malades, incitent les soignants à une plus grande rigueur. Citons par exemple : la conception et la diffusion de référentiels ; la formalisation des procédures de soins ; la sécurisation de préparation et de distribution des médicaments ; la déclaration des infections nosocomiales et des effets secondaires inattendus ; le respect de la loi Huriet-Sérusclat ; la preuve de la pluridisciplinarité ; la traçabilité de tout type de prescription ou décision ; la transmission d’une information bien comprise par les parents et, si possible, l’enfant. Ajoutons la nécessité pour les médecins de prendre en compte le coût élevé de certains traitements et de justifier leur utilisation, la majorité des médicaments n’ayant pas d’AMM pédiatrique. 

Sans vouloir remettre en cause les effets positifs des textes réglementaires et des recommandations sur l’exercice de la cancérologie, les équipes de cancérologie pédiatrique ont manifesté à partir de 1995 leurs inquiétudes dans les domaines suivants :  

• la sécurité des soins, du fait d’un personnel insuffisant et amputé par le poids de charges administratives, puis par la réduction du temps de travail ;

• la nécessaire disponibilité, due aux malades et à leurs familles ;

• la régression possible de la recherche, liée à l’impossibilité d’individualiser « des temps de chercheurs » pour les cliniciens, en liaison avec les biologistes, et surtout à un soutien financier insuffisant ;

• le risque de voir la France perdre un rôle de leader dans le domaine initié par ses pionniers.

Les attentes des familles et des associations de parents sont majeures ; leur confiance est sous-tendue par une participation plus active aux décisions thérapeutiques ; elle est justifiée par l’évolution de la société excluant le paternalisme d’autrefois, et ayant accès à des nombreuses informations, parfois contradictoires, grâce aux technologies modernes. La lutte contre la maladie doit être coordonnée entre l’enfant, sa famille et les soignants dans le respect réciproque, la compréhension des besoins, la prise en compte de l’extrême souffrance engendrée chez les parents d’un enfant brutalement touché par une maladie potentiellement mortelle. 

Conscients des problèmes précités, les onco-pédiatres ont engagé en 1998 une réflexion sur la structuration de leur discipline [1]. Un bilan de l’existant a été réalisé grâce à une enquête par questionnaire (150 items) à laquelle ont répondu les 34 équipes appartenant à la Société Française d’Oncologie Pédiatrique et aux deux groupes coopératifs de traitement des leucémies. Son analyse a permis de dégager des acquis majeurs indéniables, mais aussi des difficultés régionales et nationales en raison d’une hétérogénéité de moyens et de fonctionnement concernant le nombre de nouveaux malades par an, le plateau technique, la préparation centralisée de la chimiothérapie, la formalisation de la pluridisciplinarité, la continuité des soins, les modalités du soutien psychologique et socio-familial, l’investissement dans la recherche, la formation du personnel. 

Ce constat a guidé notre réflexion autour des points suivants : 

– les critères d’exigence des centres de référence ; 

– le soutien d’une recherche de qualité ; 

– la formation des onco-pédiatres ; 

– la structuration administrative de la cancérologie pédiatrique. 

Des propositions ont été faites en 2001 [1] et ont servi de base aux actions menées ensuite de 2001 à 2003, en liaison avec le ministère de la Santé, le Collège des enseignants de cancérologie et des PU-PH de pédiatrie, les entreprises du médicament, les associations de parents, les associations caritatives... 

Un rapport complet a été rédigé dans le cadre de la Commission d’orientation du plan cancer et un avis complémentaire a été donné par le biais du Comité national du cancer [2]. Dans les objectifs de ce plan, présenté le 24 mars 2003 par le Président de la République, nous notons la reconnaissance de la spécificité de la cancérologie pédiatrique et la prise en compte globale des propositions émanant des soignants et des familles.

Les critères exigibles des Centres de cancérologie pédiatrique

Ils ont été fixés par les membres d’un groupe de travail pluridisciplinaire, incluant un représentant des réseaux de malades et ayant auditionné des représentants d’associations de parents. Un rapport de synthèse (mars 2003) va donner lieu à une circulaire prochaine qui sera suivie de la mise en place de procédures d’agrément de toutes les équipes pratiquant la cancérologie pédiatrique.

Les critères des centres spécialisés en cancérologie pédiatrique constituent un cahier des charges en quatre points incluant :

• les modalités d’organisation des soins, et, plus particulièrement, celles relevant de la pluridisciplinarité, des consultations d’annonce, des soins de support, de la douleur, des soins palliatifs, du plateau technique et des locaux de soins et de vie ;

• la dimension sociale, familiale et relationnelle de la prise en charge s’appuyant sur un environnement spécifique et sur une communication permanente avec les familles ;

• la participation à la recherche clinique et épidémiologique ;

• la contribution à la formation initiale et continue des personnels.

– Certains centres seront reconnus comme centres ressources pour la prise en charge de pathologies complexes, à un moment donné de leur traitement, en raison de leur expertise dans ce domaine et/ou pour des exigences techniques. Ces centres seront définis au niveau national ou inter-régional, et des liens de complémentarité seront formalisés avec les autres centres de cancérologie pédiatrique régionaux.

Ce travail est pris en compte dans l’objectif n° 37 du Plan cancer intitulé : « Améliorer la prise en charge des enfants atteints de cancer par la mise en place d’une organisation adaptée des soins » ; il est indiqué la nécessité de « définir des référentiels d’exercice de l’onco-pédiatrie, d’agréer les sites spécialisés et d’identifier en leur sein des sites de référence ou d’intérêt national et de renforcer leurs moyens ». Le soutien aux familles et le rôle des associations de parents sont par ailleurs mentionnés à quatre reprises (objectifs n° 37, 57, 59, 60).

La recherche

La recherche clinique (file active de 30 essais thérapeutiques et études non investigationnelles, mais nécessitant cependant une évaluation) a été déterminante dans l’amélioration des taux de guérison et son intrication quotidienne aux soins a eu un effet décisif sur leur qualité. Cette recherche thérapeutique doit être soutenue financièrement pour être mieux structurée, libérer les cliniciens d’un travail de technicien de recherche clinique, au profit d’un véritable temps de recherche, tout en leur permettant d’être suffisamment disponibles pour informer les parents de façon claire et répétée par le dialogue direct et la diffusion de documents adaptés et ainsi, grâce à leur confiance, réussir « l’alliance thérapeutique » contre la maladie.

Compte tenu de la complexité des essais thérapeutiques, la recherche clinique aurait partiellement cessé, sans l’aide d’une association caritative créée à cet effet, « Enfants et Santé »¹, assurant depuis trois ans le financement d’attachés de recherche clinique sur l’ensemble du territoire. Il reste à structurer une gestion, si possible centralisée des essais, reposant sur un personnel médical et technique spécialisé et stable.

Mais la recherche clinique ne progressera qu’en étroite relation avec les laboratoires de recherche et les plate-formes technologiques. L’étude génomique des cancers de l’enfant constitue un tournant dans la recherche de nouvelles cibles diagnostiques et thérapeutiques. La mise en place de tumorothèques annotées, l’accès facilité des enfants aux molécules innovantes sont indispensables, mais il faut aussi une volonté forte d’interactivité avec les biologistes, ce qui signifie des modifications importantes du fonctionnement de notre société scientifique.

Là aussi, un espoir avec le Plan cancer : « dans le cadre de l’Institut national du cancer, favoriser par des financements et programmes de recherche adaptés, l’émergence de traitements spécifiques des cancers de l’enfant. Conduire ces actions dans un cadre européen, en partenariat avec les autres structures s’intéressant à l’onco-pédiatrie et au développement des médicaments orphelins » (objectif n° 37). On lit par ailleurs : « renforcer le rôle des associations de patients et des associations de parents d’enfants dans la recherche clinique » (objectif n° 59). Ajoutons que l’Institut national du cancer comportera une mission programme permanente, intitulée « Cancers rares et cancers pédiatriques », chargée de la promotion de la recherche pharmacologique pédiatrique et de l’élaboration des standards de prise en charge pédiatrique (à noter que ce travail, exposé plus haut, étant déjà réalisé, ne nécessitera que des mises à jour). Quant à la recherche épidémiologique, l’activation de deux registres nationaux des leucémies/lymphomes et des tumeurs solides, soutenus par l’Institut national de veille sanitaire et l’Inserm, permet de soutenir les travaux d’épidémiologie descriptive et analytique, comme le recommande d’ailleurs également le Plan cancer (objectif n° 1).

La formation des pédiatres cancérologues

Ce problème n’est pas réglé. Le DIU d’Oncologie pédiatrique (6 universités), créé en 2000, confère une bonne formation en un an, avec un stage de six mois dans un service validant, mais seul le DESC de Cancérologie est reconnu pour permettre d’exercer dans un centre spécialisé de Cancérologie pédiatrique. Néanmoins un consensus est prévu pour inclure le programme du DIU d’Oncologie pédiatrique dans le DESC de Cancérologie.

Qu’en sera-t-il du programme européen d’enseignement d’Hémato-oncologie sur trois ans approuvé par le European Board of Pediatrics ?

La France sera marginalisée si elle n’autorise pas des échanges dans le cadre d’une formation uniformisée, tant sur le plan national (rappelons que l’internat est de 5 ans en oncologie, et toujours de 4 en pédiatrie) qu’européen.

On peut aussi se poser la question de l’attractivité de la cancérologie pédiatrique à une période de crise démographique de la pédiatrie.

Nous devons faire une étude précise des besoins prenant en compte le temps de récupération et les exigences actuelles de qualité de vie pour répondre aux questions des jeunes internes sur leur avenir possible dans cette surspécialité (et en outre formuler nos besoins).

Pour avoir pu juger ces dix dernières années de la motivation et de l’enthousiasme des étudiants hospitaliers (médecins et pharmaciens) et des internes, je pense que l’attractivité de notre discipline s’est largement accrue, mais ceci impose un investissement important des médecins seniors dans la formation des internes à des soins souvent hautement techniques, aux bases de la recherche clinique, au dialogue avec les enfants, les adolescents et leurs familles et, par dessus tout, à l’importance du travail en équipe, où la hiérarchie n’écrase pas le rôle et la responsabilité de chacun.

La Société française de lutte contre les cancers et leucémies de l’enfant et de l’adolescent (SFCE)

Les difficultés de la reconnaissance de la cancérologie pédiatrique, basées avant tout sur la faible incidence des cancers, mais aussi peut-être sur un certain isolement entre la cancérologie d’adultes et la pédiatrie, et le sentiment pour les soignants « d’appartenir à un monde à part » nous ont conduit aux réflexions suivantes :

• la nécessité de créer une société scientifique unique rassemblant la Société française d’oncologie pédiatrique (tumeurs solides), les deux Groupes coopératifs de traitement des leucémies et le Groupe pédiatrique de la Société Française de greffes de moelle. Ainsi a été activée en novembre 2002 la SFCE ;

• la nécessité de resserrer les liens avec la pédiatrie (formation, postes universitaires et hospitaliers, éthique, continuité des soins, réseaux, SROS pédiatriques), et avec la cancérologie d’adultes, pour y occuper notre place dans le Plan cancer et mutualiser les moyens intellectuels et technologiques de la recherche dans des domaines communs, dont le premier exemple a été l’hématologie.

Références

1. Sommelet D. La cancérologie pédiatrique française : analyse de la situation actuelle et perspectives. Arch Pediatr 2001 ; 8 : 617-28.

2. Sommelet D. Rapport sur la cancérologie pédiatrique à la Commission d’orientation du cancer et au Comité national du cancer, septembre 2002, mars 2003.