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Médecine thérapeutique

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Agonistes du récepteur de la thrombopoïétine et prise en charge des thrombopénies. Actualités et perspectives Volume 15, numéro 4, octobre-novembre-décembre 2009

Auteurs
Service de médecine interne, CHU Henri Mondor, 94 000 Créteil ; Université Paris 12. Centre de référence labellisé de prise en charge des cytopénies auto-immunes de l’adulte.

La thrombopoïétine (Tpo) est la principale cytokine impliquée dans la prolifération, la différenciation et la maturation de la lignée mégacaryocytaire. Des peptides ou de petites molécules non peptidiques n’ayant pas d’homologie de séquence avec la Tpo endogène mais capables de mimer l’effet de la Tpo endogène en se fixant à son récepteur ont été développés et ont atteint le stade du développement clinique leur permettant d’obtenir une autorisation de mise sur le marché dans le purpura thrombopénique immunologique (PTI). Plusieurs essais thérapeutiques multicentriques ont en effet prouvé leur grande efficacité dans cette indication. Le caractère « suspensif » de ces traitements, leur coût particulièrement élevé et l’absence de données permettant d’affirmer leur inocuité en cas d’administration très prolongée ne règlent toutefois pas pour autant tous les problèmes posés par le traitement du PTI chronique. La poursuite d’essais thérapeutiques et d’analyses pharmaco-économiques est donc nécessaire afin de mieux cerner la place de ces traitements.