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Médecine thérapeutique

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La mucoviscidose chez l’enfant Volume 3, numéro 6, Juin-Juillet 1997

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La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques létales des enfants d’origine caucasienne. Son incidence en France est de 1/2500 naissances. Un patient sur trois atteint, à l’heure actuelle, l’âge adulte [1]. Cette amélioration du pronostic provient d’une prise en charge précoce et « agressive » dans des centres spécialisés multidisciplinaires, des progrès de l’antibiothérapie, notamment anti-pyocyanique, de la prise en charge nutritionnelle ainsi que de la kinésithérapie respiratoire diversifiée dans ses techniques et systématisée. Les essais de phase 1 de thérapie génique de l’épithélium bronchique in vivo ont débuté en 1993. Ils suggèrent la faisabilité d’une telle approche, mais se heurtent encore aux problèmes des vecteurs véhiculant le gène normal , vecteurs viraux [27] ou inertes [28], du fait d’un rendement de transfection insuffisant ou des réactions immunitaires qu’ils déclenchent chez l’hôte. L’approche pharmacologique tente de corriger les anomalies de transports ioniques. L’amiloride, en limitant l’hyper absorption de sodium [29], et l’uridine triphosphate, en améliorant la perméabilité au chloreviales canaux calcium-dépendants [30] .