Author(s) : Raphaël F. Rousseau, Adrian P. Gee, Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine, 6621 Fannin, MC 3‐3320, Houston, Texas 77030, USA .
Summary : The increasing utilization of cell and gene therapy in the treatment of human diseases, particularly cancers, has led lawmakers to institute stringent rules to regulate this new area of medicine and optimally protect patients. Cell and gene therapy centers, often located within academic institutions, are becoming subject to rules previously applied only to pharmaceutical companies. Based on the US experience, we review here the regulations that currently regulate or are being proposed to cover cell and gene therapy centers. We describe the principles of good manufacturing practices, quality assurance and quality control and accreditation. Finally, we discuss the future of cell and gene therapy in the context of the increasingly rigorous regulatory environment implemented in the US. ▴
Figure 1. Approche graduelle de mise en place des
régulations fédérales. Adaptée d’une diapositive d’une présentation
faite par la FDA, cette figure montre l’accroissement progressif du
degré de mise en place des cGMP et de caractérisation du produit
exigés lors du passage de la phase préclinique à la
phase III.
Figure 2. Procédures de déclaration et de suivi d’un
essai clinique en thérapie génique. L’Afssaps est le « guichet
unique » pour le dépôt des demandes d’essai clinique de
thérapie génique (TG). CGB : Commission d’étude de la
dissémination pour un produit issu du génie biomoléculaire ;
CCPPRB : Comité consultatif de protection des personnes dans
la recherche biomédicale ; CGG : Commission de génie
génétique.
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